Farmakoepidemiológiai általános kutatási kiterjesztés: PGRx-sIBM tanulmány

A szórványos zárványtestes myositis (sIBM) egy ritka idiopátiás gyulladásos myopathia, amelyet krónikus proximális lábszár és disztális kar aszimmetrikus izomgyengesége jellemez. Prevalenciáját 10-100 eset/millió, 50 év feletti esetre becsülik. Keveset tudunk a betegség természetes lefolyásáról, a kezdet és a diagnózis közötti késésekről, a betegség kezelésének és kezelésének mintáiról a rutin gyakorlatban, valamint a betegek terheiről.

A PGRx-sIBM tanulmány célja a következők leírása:

• A betegség epidemiológiája (a prevalencia becslése, a kezdeti életkor, a megjelenés és a diagnózis közötti késés, a diagnózis folyamata stb.)
• A betegségek kezelésének és kezelésének mintái a rutin gyakorlatban
• A betegek és informális gondozóik betegségteher, valamint a betegek életminősége
• A betegség terhe az informális gondozók számára

Ez egy megfigyeléses (beavatkozás nélküli), keresztmetszeti (transzverzális) vizsgálat lesz.

Tanulmányi környezet A PGRx-sIBM Franciaországban, Olaszországban, Svájcban és Spanyolországban zajlik majd. A toborzási központok állami és magánpraxisok, valamint városi vagy vidéki területek kórházai lesznek. Minden egyes toborzóközpontban legalább egy orvos jár el vizsgálati vizsgálóként, aki felelős a betegek azonosításáért és toborzásáért.

A betegek bevonása

A betegeket szakorvosuk (neurológus, belgyógyász) a rendszeres járóbeteg-látogatás alkalmával bevonja, feltéve, hogy megfelelnek az alábbi felvételi kritériumoknak:

• A páciensnél sIBM-et diagnosztizáltak, az orvos döntése szerint, függetlenül a diagnózis időpontjától
• Férfi vagy nő
• Életkor ≥ 45 év
• A beteg rendszeresen a befogadás szerinti országban él
• A páciens vagy meghatalmazottja elolvashatja a telefonos interjút és válaszolhat rá
• A páciens beleegyezik a részvételbe

A kizárási kritériumok a következők lesznek:

• A beteg megtagadja a részvételt, vagy az írásos Hozzájárulási lapot nem írja alá
• A beteg vagy meghatalmazottja telefonon nem érhető el. Minden jogosult beteget meghívnak, hogy vegyen részt a vizsgálatban, 3-6 hónapos időszakon keresztül.

A célminta 190 betegből áll (≈15-20 Svájcban, ≈50 Spanyolországban, ≈50 Olaszországban és ≈70-75 Franciaországban).