Extensión de investigación general farmacoepidemiológica: estudio PGRx-sIBM
La miositis por cuerpos de inclusión esporádica (sIBM, por sus siglas en inglés) es una miopatía inflamatoria idiopática rara caracterizada por debilidad muscular asimétrica crónica en la parte proximal de la pierna y en la parte distal del brazo. Su prevalencia se estima entre 10 y 100 casos por millón, mayores de 50 años. Se sabe poco sobre el curso natural de la enfermedad, el retraso entre el inicio y el diagnóstico, los patrones de manejo y tratamiento de la enfermedad en la práctica habitual, así como la carga para los pacientes.
Los objetivos del estudio PGRx-sIBM serán describir:
- La epidemiología de la enfermedad (estimación de la prevalencia, edad de inicio, retraso entre el inicio y el diagnóstico, proceso de diagnóstico, etc.)
- Los patrones de manejo y tratamiento de la enfermedad en la práctica habitual
- La carga de la enfermedad para los pacientes y su cuidador informal, así como la calidad de vida de los pacientes
- La carga de la enfermedad para los cuidadores informales
Este será un estudio observacional (no intervencionista), transversal (transversal).
Entorno del estudio El PGRx-sIBM tendrá lugar en Francia, Italia, Suiza y España. Los centros de reclutamiento serán consultorios públicos y privados y hospitales de áreas urbanas o rurales. En cada centro de reclutamiento, al menos un médico actuará como investigador del estudio, encargado de identificar y reclutar pacientes.
Inclusión de pacientes
Los pacientes serán incluidos por su médico especialista (neurólogo, Medicina Interna) en consulta externa habitual, siempre que cumplan los siguientes criterios de inclusión:
- El paciente ha sido diagnosticado con sIBM, según el criterio del médico e independientemente de la fecha de diagnóstico.
- Masculino o femenino
- Edad ≥ 45 años
- El paciente vive regularmente en el país de inclusión.
- El paciente o su apoderado pueden leer y responder a una entrevista telefónica
- El paciente acepta participar
Los criterios de exclusión serán:
- El paciente se niega a participar o el Formulario de Consentimiento por escrito no está firmado
- El paciente o su apoderado no pueden ser contactados por teléfono. Todos los pacientes elegibles serán invitados a participar en el estudio, durante un período de tiempo de 3 a 6 meses.
El tamaño de muestra objetivo será de 190 pacientes (≈15-20 en Suiza, ≈50 en España, ≈50 en Italia y ≈70-75 en Francia).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Clémentine Nordon, MD, PhD
- Número de teléfono: +33 (0) 1 83 62 91 53
- Correo electrónico: Clementine.Nordon@la-ser.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente ha sido diagnosticado con sIBM, según el criterio del médico e independientemente de la fecha de diagnóstico.
- Masculino o femenino
- Edad ≥ 45 años
- El paciente vive regularmente en el país de inclusión.
- El paciente o su apoderado pueden leer y responder a una entrevista telefónica
- El paciente acepta participar
Criterio de exclusión:
- El paciente se niega a participar o el Formulario de Consentimiento por escrito no está firmado
- El paciente o su apoderado no pueden ser contactados por teléfono.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Transversal
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Discapacidad
Periodo de tiempo: En los últimos 12 meses
|
Medido por la escala de Impresión Clínica Global y el uso de dispositivos de asistencia
|
En los últimos 12 meses
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: En los últimos 7 días
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EQ-D5
|
En los últimos 7 días
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Lamiae Grimaldi-Bensouda, PharmD, PhD, LASER
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LASER-PGRx
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