Расширение общего фармакоэпидемиологического исследования: исследование PGRx-sIBM

Спорадический миозит с включениями (sIBM) — редкая идиопатическая воспалительная миопатия, характеризующаяся хронической асимметричной мышечной слабостью проксимальных отделов ног и дистальных отделов рук. Его распространенность оценивается от 10 до 100 случаев на миллион в возрасте старше 50 лет. Мало что известно о естественном течении болезни, задержке между началом и постановкой диагноза, схемах ведения болезни и лечения в рутинной практике, а также о бремени для пациентов.

Цели исследования PGRx-sIBM будут заключаться в описании:

• Эпидемиология заболевания (оценка распространенности, возраст начала, задержка между началом и постановкой диагноза, процесс диагностики и т. д.)
• Схемы ведения и лечения заболеваний в рутинной практике
• Бремя болезни для пациентов и их неформального опекуна, а также качество жизни пациентов
• Бремя болезни для неформальных опекунов

Это будет обсервационное (неинтервенционное) поперечное (поперечное) исследование.

Место проведения исследования PGRx-sIBM будет проходить во Франции, Италии, Швейцарии и Испании. Рекрутинговыми центрами будут государственные и частные практики и больницы из городских или сельских районов. В каждом центре набора по крайней мере один врач будет выступать в роли исследователя, отвечающего за выявление и набор пациентов.

Включение пациентов

Пациенты будут включены их врачом-специалистом (неврологом, терапевтом) во время регулярного амбулаторного визита при условии, что они соответствуют следующим критериям включения:

• Пациенту был поставлен диагноз сИБМ по заключению врача и независимо от даты постановки диагноза.
• Мужчина или женщина
• Возраст ≥ 45 лет
• Пациент регулярно проживает в стране включения
• Пациент или его/ее доверенное лицо могут прочитать телефонное интервью и ответить на него.
• Пациент соглашается участвовать

Критериями исключения будут:

• Пациент отказывается от участия или письменная форма согласия не подписана
• С пациентом или его доверенным лицом невозможно связаться по телефону. Все подходящие пациенты будут приглашены для участия в исследовании в течение периода времени от 3 до 6 месяцев.

Целевой размер выборки составит 190 пациентов (≈15-20 в Швейцарии, ≈50 в Испании, ≈50 в Италии и ≈70-75 во Франции).