Extension de la recherche générale pharmacoépidémiologique : étude PGRx-sIBM
La myosite à inclusions sporadique (sIBM) est une myopathie inflammatoire idiopathique rare caractérisée par une faiblesse musculaire asymétrique chronique de la jambe proximale et de la partie distale du bras. Sa prévalence est estimée entre 10 et 100 cas par million, au-delà de 50 ans. On sait peu de choses sur l'évolution naturelle de la maladie, le délai entre l'apparition et le diagnostic, les schémas de prise en charge et de traitement de la maladie dans la pratique courante, ainsi que le fardeau pour les patients.
Les objectifs de l'étude PGRx-sIBM seront de décrire :
- L'épidémiologie de la maladie (estimation de la prévalence, âge d'apparition, délai entre l'apparition et le diagnostic, processus de diagnostic, etc.)
- Les schémas de prise en charge et de traitement des maladies dans la pratique courante
- Le fardeau de la maladie pour les patients et leurs proches aidants, ainsi que la qualité de vie des patients
- Le fardeau de la maladie pour les aidants proches
Il s'agira d'une étude observationnelle (non interventionnelle) et transversale (transversale).
Cadre de l'étude Le PGRx-sIBM se déroulera en France, en Italie, en Suisse et en Espagne. Les centres de recrutement seront les cabinets publics et privés et les hôpitaux des zones urbaines ou rurales. Dans chaque centre de recrutement, au moins un médecin agira en tant qu'investigateur de l'étude, chargé d'identifier et de recruter les patients.
Intégration des patients
Les patients seront inclus par leur médecin spécialiste (neurologue, médecine interne) lors d'une visite ambulatoire régulière, à condition qu'ils répondent aux critères d'inclusion suivants :
- Le patient a reçu un diagnostic de sIBM, selon le jugement du médecin et quelle que soit la date du diagnostic
- Masculin ou féminin
- Âge ≥ 45 ans
- Le patient vit régulièrement dans le pays d'inclusion
- Le patient ou son mandataire peut lire et répondre à un entretien téléphonique
- Le patient accepte de participer
Les critères d'exclusion seront :
- Le patient refuse de participer ou le formulaire de consentement écrit n'est pas signé
- Le patient ou son mandataire ne sont pas joignables par téléphone. Tous les patients éligibles seront invités à participer à l'étude, pendant une période de 3 à 6 mois.
La taille de l'échantillon cible sera de 190 patients (≈15-20 en Suisse, ≈50 en Espagne, ≈50 en Italie et ≈70-75 en France).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a reçu un diagnostic de sIBM, selon le jugement du médecin et quelle que soit la date du diagnostic
- Masculin ou féminin
- Âge ≥ 45 ans
- Le patient vit régulièrement dans le pays d'inclusion
- Le patient ou son mandataire peut lire et répondre à un entretien téléphonique
- Le patient accepte de participer
Critère d'exclusion:
- Le patient refuse de participer ou le formulaire de consentement écrit n'est pas signé
- Le patient ou son mandataire ne sont pas joignables par téléphone.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Transversale
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Invalidité
Délai: Au cours des 12 derniers mois
|
Mesurée par l'échelle d'impression clinique globale et l'utilisation d'appareils d'assistance
|
Au cours des 12 derniers mois
|
|
Qualité de vie
Délai: Au cours des 7 derniers jours
|
EQ-D5
|
Au cours des 7 derniers jours
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Lamiae Grimaldi-Bensouda, PharmD, PhD, LASER
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LASER-PGRx
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