Farmakoepidemiologisk generell forskningsutvidelse: PGRx-sIBM-studie

Sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM) er en sjelden idiopatisk inflammatorisk myopati karakterisert ved kronisk asymmetrisk muskelsvakhet i proksimale ben og distale armer. Dens utbredelse er estimert mellom 10 og 100 tilfeller per million, over 50 år. Lite er kjent om det naturlige sykdomsforløpet, forsinkelsen mellom debut og diagnose, mønstrene for sykdomshåndtering og behandling i rutinepraksis, samt belastningen for pasientene.

Målene med PGRx-sIBM-studien vil være å beskrive:

• Epidemiologien til sykdommen (estimering av prevalens, alder ved debut, forsinkelse mellom debut og diagnose, diagnoseprosess, etc.)
• Mønstrene for sykdomshåndtering og behandling i rutinepraksis
• Sykdomsbyrden for pasienter og deres uformelle omsorgsperson, samt pasientenes livskvalitet
• Sykdomsbyrden for uformelle omsorgspersoner

Dette vil være en observasjonsstudie (ikke-intervensjonell), tverrsnittsstudie.

Studiemiljø PGRx-sIBM vil finne sted i Frankrike, Italia, Sveits og Spania. Rekrutteringssentre vil være offentlige og private praksiser og sykehus fra urbane eller landlige områder. I hvert rekrutteringssenter vil minst én lege fungere som studieutforsker, med ansvar for å identifisere og rekruttere pasienter.

Inkludering av pasienter

Pasienter vil bli inkludert av sin spesialiserte lege (nevrolog, indremedisin) under et vanlig poliklinisk besøk, forutsatt at de oppfyller følgende inklusjonskriterier:

• Pasienten har blitt diagnostisert med sIBM, i henhold til legens vurdering og uavhengig av datoen for diagnosen
• Mann eller kvinne
• Alder ≥ 45 år gammel
• Pasienten bor regelmessig i inkluderingslandet
• Pasienten eller hans/hennes fullmektig kan lese og svare på et telefonintervju
• Pasienten samtykker i å delta

Ekskluderingskriterier vil være:

• Pasienten nekter å delta eller det skriftlige samtykkeskjemaet er ikke signert
• Pasienten eller hans/hennes fullmektig kan ikke nås på telefon. Alle kvalifiserte pasienter vil bli invitert til å delta i studien, i løpet av en periode på 3 til 6 måneder.

Målprøvestørrelsen vil være på 190 pasienter (≈15-20 i Sveits, ≈50 i Spania, ≈50 i Italia og ≈70-75 i Frankrike).