Farmakoepidemiologisk generel forskningsudvidelse: PGRx-sIBM-undersøgelse

Sporadisk inklusionskropsmyositis (sIBM) er en sjælden idiopatisk inflammatorisk myopati karakteriseret ved kronisk asymmetrisk muskelsvaghed i proksimale ben og distale arme. Dens udbredelse anslås mellem 10 og 100 tilfælde pr. million, over 50 år. Man ved kun lidt om sygdommens naturlige forløb, forsinkelsen mellem debut og diagnose, mønstrene for sygdomshåndtering og -behandling i rutinepraksis samt byrden for patienterne.

Formålet med PGRx-sIBM undersøgelsen vil være at beskrive:

• Sygdommens epidemiologi (estimering af prævalens, alder ved debut, forsinkelse mellem debut og diagnose, diagnoseproces osv.)
• Mønstrene for sygdomshåndtering og -behandling i rutinemæssig praksis
• Sygdommens byrde for patienter og deres uformelle omsorgsperson, samt patienternes livskvalitet
• Sygdommens byrde for uformelle omsorgspersoner

Dette vil være en observationel (ikke-interventionel), tværsnitsundersøgelse (tværgående).

Studiemiljø PGRx-sIBM finder sted i Frankrig, Italien, Schweiz og Spanien. Rekrutteringscentre vil være offentlige og private praksisser og hospitaler fra by- eller landområder. I hvert rekrutteringscenter vil mindst én læge fungere som undersøgelsesforsker med ansvar for at identificere og rekruttere patienter.

Inklusion af patienter

Patienter vil blive inkluderet af deres specialiserede læge (neurolog, intern medicin) under et almindeligt ambulant besøg, forudsat at de opfylder følgende inklusionskriterier:

• Patienten er blevet diagnosticeret med sIBM i henhold til lægens vurdering og uanset datoen for diagnosen
• Mand eller kvinde
• Alder ≥ 45 år
• Patienten bor regelmæssigt i inklusionslandet
• Patienten eller hans/hendes fuldmægtig kan læse og svare på et telefoninterview
• Patienten indvilliger i at deltage

Eksklusionskriterier vil være:

• Patienten nægter at deltage, eller den skriftlige samtykkeerklæring er ikke underskrevet
• Patienten eller dennes fuldmægtig kan ikke træffes telefonisk. Alle kvalificerede patienter vil blive inviteret til at deltage i undersøgelsen i en periode på 3 til 6 måneder.

Målprøvestørrelsen vil være på 190 patienter (≈15-20 i Schweiz, ≈50 i Spanien, ≈50 i Italien og ≈70-75 i Frankrig).