Ogólne rozszerzenie badań farmakoepidemiologicznych: badanie PGRx-sIBM

Sporadyczne wtrętowe zapalenie mięśni (sIBM) jest rzadką idiopatyczną miopatią zapalną, charakteryzującą się przewlekłym asymetrycznym osłabieniem mięśni bliższego odcinka kończyny dolnej i ramienia dalszego. Jej częstość występowania szacuje się na 10 do 100 przypadków na milion w wieku powyżej 50 lat. Niewiele wiadomo na temat naturalnego przebiegu choroby, opóźnienia między wystąpieniem a diagnozą, wzorców postępowania w chorobie i leczenia w rutynowej praktyce, a także obciążenia dla pacjentów.

Celem badania PGRx-sIBM będzie opisanie:

• Epidemiologia choroby (oszacowanie częstości występowania, wiek zachorowania, opóźnienie między początkiem a diagnozą, proces diagnozy itp.)
• Wzorce zarządzania i leczenia chorób w rutynowej praktyce
• Obciążenie chorobą pacjentów i ich nieformalnych opiekunów a jakość życia pacjentów
• Ciężar choroby dla nieformalnych opiekunów

Będzie to badanie obserwacyjne (nieinterwencyjne), przekrojowe (przekrojowe).

Miejsce badania PGRx-sIBM odbędzie się we Francji, Włoszech, Szwajcarii i Hiszpanii. Ośrodkami rekrutacyjnymi będą publiczne i prywatne praktyki oraz szpitale z obszarów miejskich lub wiejskich. W każdym ośrodku rekrutacyjnym co najmniej jeden lekarz będzie pełnił funkcję badacza odpowiedzialnego za identyfikację i rekrutację pacjentów.

Włączenie pacjentów

Pacjenci będą włączani przez swojego lekarza specjalistę (neurologa, internistę) podczas regularnej wizyty ambulatoryjnej, o ile spełnią następujące kryteria włączenia:

• U pacjenta rozpoznano sIBM zgodnie z oceną lekarza i niezależnie od daty rozpoznania
• Mężczyzna czy kobieta
• Wiek ≥ 45 lat
• Pacjent regularnie mieszka w kraju włączenia
• Pacjent lub jego pełnomocnik może przeczytać i odpowiedzieć na wywiad telefoniczny
• Pacjent wyraża zgodę na udział

Kryteriami wykluczenia będą:

• Pacjent odmawia udziału lub pisemna Zgoda nie jest podpisana
• Kontakt telefoniczny z pacjentem lub jego pełnomocnikiem jest niemożliwy. Wszyscy kwalifikujący się pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w badaniu w okresie od 3 do 6 miesięcy.

Docelowa wielkość próby będzie wynosić 190 pacjentów (≈15-20 w Szwajcarii, ≈50 w Hiszpanii, ≈50 we Włoszech i ≈70-75 we Francji).