Estensione della ricerca generale farmacoepidemiologica: studio PGRx-sIBM

La miosite sporadica da corpi inclusi (sIBM) è una rara miopatia infiammatoria idiopatica caratterizzata da debolezza muscolare asimmetrica della gamba prossimale cronica e del braccio distale. La sua prevalenza è stimata tra 10 e 100 casi per milione, di età superiore ai 50 anni. Poco si sa circa il decorso naturale della malattia, il ritardo tra l'insorgenza e la diagnosi, i modelli di gestione e trattamento della malattia nella pratica di routine, nonché l'onere per i pazienti.

Gli obiettivi dello studio PGRx-sIBM saranno descrivere:

• L'epidemiologia della malattia (stima della prevalenza, età di insorgenza, ritardo tra insorgenza e diagnosi, processo diagnostico, ecc.)
• I modelli di gestione e trattamento della malattia nella pratica di routine
• Il peso della malattia per i pazienti e il loro caregiver informale, nonché la qualità della vita dei pazienti
• Il peso della malattia per i caregiver informali

Questo sarà uno studio osservazionale (non interventistico), trasversale (trasversale).

Contesto dello studio Il PGRx-sIBM si svolgerà in Francia, Italia, Svizzera e Spagna. I centri di reclutamento saranno studi e ospedali pubblici e privati ​​delle aree urbane o rurali. In ogni centro di reclutamento, almeno un medico fungerà da investigatore dello studio, incaricato di identificare e reclutare i pazienti.

Inclusione dei pazienti

I pazienti saranno inclusi dal loro medico specialista (neurologo, medicina interna) durante una visita ambulatoriale regolare, a condizione che soddisfino i seguenti criteri di inclusione:

• Al paziente è stata diagnosticata l'IBM, secondo il giudizio del medico e indipendentemente dalla data della diagnosi
• Maschio o femmina
• Età ≥ 45 anni
• Il paziente vive regolarmente nel paese di inclusione
• Il paziente o il suo delegato possono leggere e rispondere a un'intervista telefonica
• Il paziente accetta di partecipare

I criteri di esclusione saranno:

• Il paziente si rifiuta di partecipare o il modulo di consenso scritto non è firmato
• Il paziente o il suo delegato non sono raggiungibili telefonicamente. Tutti i pazienti idonei saranno invitati a partecipare allo studio, per un periodo di tempo da 3 a 6 mesi.

La dimensione del campione target sarà di 190 pazienti (≈15-20 in Svizzera, ≈50 in Spagna, ≈50 in Italia e ≈70-75 in Francia).