Farmakoepidemiologisk allmän forskningsförlängning: PGRx-sIBM-studie

Sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM) är en sällsynt idiopatisk inflammatorisk myopati som kännetecknas av kronisk asymmetrisk muskelsvaghet i proximala ben och distala armar. Dess prevalens uppskattas till mellan 10 och 100 fall per miljon, över 50 år. Lite är känt om sjukdomens naturliga förlopp, fördröjningen mellan debut och diagnos, mönstren för sjukdomshantering och behandling i rutin, samt bördan för patienterna.

Målen för PGRx-sIBM-studien kommer att vara att beskriva:

• Sjukdomens epidemiologi (uppskattning av prevalensen, ålder vid debut, fördröjning mellan debut och diagnos, diagnosprocess, etc.)
• Mönstren för sjukdomshantering och behandling i rutinpraxis
• Sjukdomsbördan för patienter och deras informella vårdgivare, samt patienternas livskvalitet
• Sjukdomsbördan för informella vårdgivare

Detta kommer att vara en observationsstudie (icke-interventionell), tvärsnittsstudie.

Studiemiljö PGRx-sIBM kommer att äga rum i Frankrike, Italien, Schweiz och Spanien. Rekryteringscentra kommer att vara offentliga och privata praktiker och sjukhus från stads- eller landsbygdsområden. I varje rekryteringscenter kommer minst en läkare att fungera som studieutredare, med ansvar för att identifiera och rekrytera patienter.

Inkludering av patienter

Patienter kommer att inkluderas av sin specialiserade läkare (neurolog, internmedicin) under ett vanligt polikliniskt besök, förutsatt att de uppfyller följande inklusionskriterier:

• Patienten har diagnostiserats med sIBM, enligt läkarens bedömning och oavsett datum för diagnosen
• Man eller kvinna
• Ålder ≥ 45 år gammal
• Patienten bor regelbundet i inklusionslandet
• Patienten eller hans/hennes ombud kan läsa och svara på en telefonintervju
• Patienten går med på att delta

Uteslutningskriterier kommer att vara:

• Patienten vägrar att delta eller så är det skriftliga samtyckesformuläret inte undertecknat
• Patienten eller dennes ombud kan inte nås per telefon. Alla kvalificerade patienter kommer att bjudas in att delta i studien under en tidsperiod på 3 till 6 månader.

Målprovstorleken kommer att vara 190 patienter (≈15-20 i Schweiz, ≈50 i Spanien, ≈50 i Italien och ≈70-75 i Frankrike).