Farmakoepidemiologinen yleinen tutkimuslaajennus: PGRx-sIBM-tutkimus

Sporadinen inkluusiokappalemyosiitti (sIBM) on harvinainen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia, jolle on tunnusomaista krooninen proksimaalinen jalan ja distaalisen käsivarren epäsymmetrinen lihasheikkous. Sen esiintyvyyden arvioidaan olevan 10–100 tapausta miljoonaa yli 50-vuotiaana. Sairauden luonnollisesta kulusta, taudin puhkeamisen ja diagnoosin välisestä viiveestä, taudin hallinnan ja hoidon malleista rutiinikäytännössä sekä potilaille aiheutuvasta taakasta tiedetään vähän.

PGRx-sIBM-tutkimuksen tavoitteena on kuvata:

• Sairauden epidemiologia (esiintyvyyden arvio, puhkeamisen ikä, viive puhkeamisen ja diagnoosin välillä, diagnoosiprosessi jne.)
• Taudin hallinnan ja hoidon mallit rutiinikäytännössä
• Sairauden taakka potilaille ja heidän omaishoitajalleen sekä potilaiden elämänlaatu
• Taudin taakka epävirallisille omaishoitajille

Tämä on havainnollinen (ei-interventio), poikkileikkaustutkimus (transversaalinen).

Tutkimusympäristö PGRx-sIBM järjestetään Ranskassa, Italiassa, Sveitsissä ja Espanjassa. Rekrytointikeskukset ovat julkisia ja yksityisiä vastaanottoja ja sairaaloita kaupunki- tai maaseudulta. Jokaisessa rekrytointikeskuksessa vähintään yksi lääkäri toimii tutkimustutkijana, joka vastaa potilaiden tunnistamisesta ja rekrytoinnista.

Potilaiden mukaan ottaminen

Erikoislääkärinsä (neurologi, sisätauti) ottaa potilaat mukaan säännöllisen avohoitokäynnin aikana, mikäli he täyttävät seuraavat sisällyttämiskriteerit:

• Potilaalla on diagnosoitu sIBM lääkärin arvion mukaan ja diagnoosin päivämäärästä riippumatta
• Mies vai nainen
• Ikä ≥ 45 vuotta vanha
• Potilas asuu säännöllisesti inkluusiomaassa
• Potilas tai hänen edustajansa voi lukea puhelinhaastattelun ja vastata siihen
• Potilas suostuu osallistumaan

Poissulkemiskriteerit ovat:

• Potilas kieltäytyy osallistumasta tai kirjallista suostumuslomaketta ei ole allekirjoitettu
• Potilasta tai hänen asiamiehensä ei tavoiteta puhelimitse. Kaikki kelvolliset potilaat kutsutaan osallistumaan tutkimukseen 3–6 kuukauden ajan.

Tavoitenäytteen koko on 190 potilasta (≈15–20 Sveitsissä, ≈50 Espanjassa, ≈50 Italiassa ja ≈70–75 Ranskassa).