Lokální ruxolitinib pro léčbu vitiliga
21. srpna 2020 aktualizováno: Tufts Medical Center
Otevřená pilotní studie fáze 2 pro ověření koncepce s topickým ruxolitinibem u repigmentace dospělých pacientů s vitiligem
Účelem této studie je určit, zda topický ruxolitinib 1,5 % zajistí repigmentaci u lézí vitiliga.
Přehled studie
Detailní popis
Hypotézou je, že inhibitory JAK mohou také úspěšně léčit vitiligo.
Kůže lézí jak alopecia areata, tak vitiligo primárně obsahuje T buňky v reakci TH1 na rozdíl od infiltrátu smíšených buněk, jako je psoriáza nebo lichen planus.
Jak alopecia areata, tak vitiligo jsou onemocnění zprostředkovaná TH1, která závisí na produkci IFN-gama, která řídí odpověď.
CD8+ T buňky jsou nezbytné a dostatečné pro destrukci melanocytů u vitiliga (van den Boorn JG et al 2009) a CD8+NKG2D+ T buňky jsou také nezbytné a dostatečné pro ztrátu vlasů u alopecia areata (Gilhar A et al 2013).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza vitiligo.
- Při návštěvě 1 (výchozí stav/den 1) měli vitiligo pokrývající alespoň 1 % celkového tělesného povrchu (BSA) na pokožce hlavy, trupu nebo končetinách (kromě nehtů).
- Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce po celou dobu studie a alespoň čtyři týdny po poslední dávce přidělené léčby. Muži musí také používat antikoncepci, jako je bariérová metoda se spermicidem.
- Pokud z jakéhokoli důvodu dostáváte současně léky, musí být na stabilním režimu a ochoten ve stabilním režimu zůstat.
- Musí být ochoten vymýt se jinými způsoby léčby vitiliga. Veškerá léčba vitiliga je v průběhu studie zakázána.
Kritéria vyloučení:
- Jiné kožní stavy na základní linii, které by narušovaly hodnocení vitiliga.
- Těhotné/kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku, které nepoužívají vysoce účinnou antikoncepci. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a musí používat antikoncepci po dobu nejméně čtyř týdnů po poslední dávce léku.
- Současná nebo nedávná anamnéza klinicky významného zdravotního/psychiatrického stavu nebo laboratorních abnormalit, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním léků.
- Máte v anamnéze jakoukoli lymfoproliferativní poruchu, lymfom, leukémii, anamnézu diseminovaného herpes zoster nebo diseminovaného herpes simplex nebo recidivující lokalizovaný dermatomální herpes zoster.
- Máte v anamnéze infekci vyžadující parenterální nebo perorální nebo lokální antimikrobiální léčbu během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
- Očkováno živou/oslabenou živou vakcínou během 6 týdnů před výchozím stavem.
- Dříve se účastnil studie perorálního/topického ruxolitinibu nebo tofacitinibu (tofacitinib, CP-690,550, dříve tasocitinib), pokud nebylo potvrzeno, že byl randomizován a léčen pouze placebem nebo placebem topickou formulací (vehikulem).
- Dostal(a) zakázanou souběžnou medikaci během 7 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před výchozí hodnotou.
- Účastnili se jiných studií během 4 týdnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před návštěvou 1 (výchozí stav/den 1). Subjekty se nemohou účastnit studií jiných výzkumných nebo experimentálních terapií nebo postupů kdykoli během své účasti v této studii.
- Subjekty, které jsou členy personálu výzkumného místa nebo příbuznými těchto členů personálu místa nebo subjekty, které jsou zaměstnanci sponzora přímo zapojeni do vedení studie.
- Podle názoru zkoušejícího nebo sponzora je subjekt nevhodný pro vstup do této studie nebo není ochoten/neschopen dodržovat studijní postupy a pokyny pro životní styl.
- Screening laboratorních abnormalit
- Vyloučení inhibitoru CYP: Subjekty užívající silné inhibitory CYP3A4 nebo flukonazol během 2 týdnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před základní návštěvou.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ruxolitinib 1,5% fosfátový krém
Ruxolitinib 1,5% fosfátový krém dvakrát denně na náplasti proti vitiligu.
|
dvakrát denně topická aplikace 1,5% fosfátového krému Ruxolitinib začínající na začátku a končící ve 20. týdnu
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna skóre indexu závažnosti oblasti vitiliga (VASI) od výchozího stavu do týdne 20
Časové okno: Výchozí stav do týdne 20
|
Hodnota VASI pro každou oblast těla (ruce, horní končetiny, trup, dolní končetiny, chodidla) je určena součinem oblasti zapojené do otisků rukou a rozsahem depigmentace v rámci každé měřené plochy otisku rukou (0-100).
Oblast se měří otisky rukou (1 otisk ruky = 1 %) s možným rozsahem 0-100.
Stupeň depigmentace se měří takto: 1,00 (100 %) = úplná depigmentace, žádný pigment, 0,90 (90 %) = přítomné skvrny pigmentu, 0,75 (75 %) = depigmentovaná oblast přesahuje pigmentovanou oblast, 0,50 (50 %) = pigmentované a depigmentované plochy jsou stejné, 0,25 (25 %) = pigmentovaná plocha převyšuje depigmentovanou plochu, 0,10 (10 %) = přítomné pouze skvrny depigmentace a 0,0 (0 %) = žádná depigmentace.
|
Výchozí stav do týdne 20
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna v oblasti tělesného povrchu (BSA) repigmentace
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
|
Oblast se měří otisky rukou (1 otisk ruky = 1 %) s možným rozsahem 0-100.
|
Výchozí stav a týden 20
|
|
Počet subjektů, které dosáhnou lékařského globálního hodnocení vitiliga (PGVA) jako jasné nebo téměř jasné
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
|
Výchozí stav a týden 20
|
|
|
Procentuální změna v hodnocení Vitiligo European Task Force (VETF) – plocha povrchu těla
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
|
Hodnocení Vitiligo European Task Force sestávalo ze tří složek: Rozsah onemocnění odrážející plochu tělesného povrchu (0-100 %), stádium onemocnění (0-20) a progrese onemocnění (-5 +5).
Staging je založen na pigmentaci kůže a vlasů, přičemž se hodnotí největší skvrna v každé oblasti těla (hlava/krk, trup, paže, nohy a ruce/nohy); Fáze 0 = normální pigmentace, Fáze 1 = neúplná pigmentace, Fáze 2 = úplná depigmentace, Fáze 3 = částečné vybělení vlasů (
|
Výchozí stav a týden 20
|
|
Střední skóre dermatologického indexu kvality života (DLQI).
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
|
DLQI se vypočítá součtem skóre každé otázky, což má za následek maximálně 30 a minimálně 0. Čím vyšší skóre, tím více je narušena kvalita života.
Procentuální změna byla vypočtena z průměrné hodnoty DLQI na začátku a ve 20. týdnu
|
Výchozí stav a týden 20
|
|
Procentuální změna v hodnocení Vitiligo European Task Force (VETF) – staging onemocnění
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
|
Hodnocení Vitiligo European Task Force sestávalo ze tří složek: Rozsah onemocnění odrážející plochu tělesného povrchu (0-100 %), stádium onemocnění (0-20) a progrese onemocnění (-5 +5).
Staging je založen na pigmentaci kůže a vlasů, přičemž se hodnotí největší skvrna v každé oblasti těla (hlava/krk, trup, paže, nohy a ruce/nohy); Fáze 0 = normální pigmentace, Fáze 1 = neúplná pigmentace, Fáze 2 = úplná depigmentace, Fáze 3 = částečné vybělení vlasů (
|
Výchozí stav a týden 20
|
|
Procentuální změna v hodnocení Vitiligo European Task Force (VETF) - Progrese onemocnění
Časové okno: Výchozí stav a týden 20
|
Hodnocení Vitiligo European Task Force sestávalo ze tří složek: Rozsah onemocnění odrážející plochu tělesného povrchu (0-100 %), stádium onemocnění (0-20) a progrese onemocnění (-5 +5).
Staging je založen na pigmentaci kůže a vlasů, přičemž se hodnotí největší skvrna v každé oblasti těla (hlava/krk, trup, paže, nohy a ruce/nohy); Fáze 0 = normální pigmentace, Fáze 1 = neúplná pigmentace, Fáze 2 = úplná depigmentace, Fáze 3 = částečné vybělení vlasů (
|
Výchozí stav a týden 20
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Rosmarin, MD, Tufts Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. června 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. června 2016
První zveřejněno (Odhad)
22. června 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- I-18424-15-06
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Ruxolitinib 1,5% fosfátový krém
-
St. Jude Children's Research HospitalIncyte Corporation; Amgen; ServierAktivní, ne náborAkutní lymfoblastická leukémie | Akutní lymfoblastický lymfomSpojené státy, Austrálie