Miejscowy ruksolitynib w leczeniu bielactwa
21 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Tufts Medical Center
Otwarta próba fazy 2 pilotażowego badania potwierdzającego słuszność koncepcji miejscowego stosowania ruksolitynibu w repigmentacji dorosłych pacjentów z bielactwem nabytym
Celem tego badania jest określenie, czy miejscowy ruksolitynib 1,5% zapewni repigmentację zmian bielaczych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Hipoteza jest taka, że inhibitory JAK mogą również z powodzeniem leczyć bielactwo.
Skóra zmieniona chorobowo, zarówno w przypadku łysienia plackowatego, jak i bielactwa, zawiera głównie limfocyty T w odpowiedzi TH1, w przeciwieństwie do nacieku z komórek mieszanych, takiego jak w łuszczycy lub liszaju płaskim.
Zarówno łysienie plackowate, jak i bielactwo są chorobami, w których pośredniczy TH1, w zależności od produkcji IFN-gamma, który napędza reakcję.
Limfocyty T CD8+ są zarówno niezbędne, jak i wystarczające do niszczenia melanocytów w bielactwie nabytym (van den Boorn JG i in. 2009), a limfocyty T CD8+NKG2D+ są również niezbędne i wystarczające do utraty włosów w przypadku łysienia plackowatego (Gilhar A i in. 2013).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne bielactwa.
- Podczas wizyty 1 (linia podstawowa/dzień 1) bielactwo pokrywające co najmniej 1% całkowitej powierzchni ciała (BSA) na skórze głowy, tułowiu lub kończynach (z wyłączeniem paznokci).
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez co najmniej cztery tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki przepisanego leczenia. Mężczyźni muszą również stosować antykoncepcję, taką jak metoda mechaniczna ze środkiem plemnikobójczym.
- W przypadku jednoczesnego przyjmowania leków z jakiegokolwiek powodu musi być na stabilnym schemacie i chcieć pozostać na stabilnym schemacie.
- Musi być chętny do wypłukania innych metod leczenia bielactwa. Wszelkie metody leczenia bielactwa są zabronione w trakcie badania.
Kryteria wyłączenia:
- Inne stany skóry w punkcie wyjściowym, które mogłyby zakłócać ocenę bielactwa.
- Kobiety w ciąży/karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i stosować antykoncepcję przez co najmniej cztery tygodnie po przyjęciu ostatniej dawki leku.
- Aktualna lub niedawna historia klinicznie istotnego stanu medycznego/psychiatrycznego lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem leku.
- Mieć historię choroby limfoproliferacyjnej, chłoniaka, białaczki, historii rozsianego półpaśca lub rozsianej opryszczki zwykłej lub nawracającego miejscowego półpaśca skórnego.
- Mieć historię infekcji wymagających pozajelitowego, doustnego lub miejscowego leczenia przeciwbakteryjnego w ciągu 2 tygodni przed punktem wyjściowym.
- Zaszczepione żywą/atenuowaną żywą szczepionką w ciągu 6 tygodni przed linią wyjściową.
- Uczestniczył wcześniej w badaniu ruksolitynibu lub tofacitynibu doustnie/miejscowo (tofacitinib, CP-690,550, dawniej tasocitinib), chyba że potwierdzono, że został zrandomizowany i leczony wyłącznie placebo lub preparatem placebo do stosowania miejscowego (nośnik).
- Otrzymał zabroniony lek towarzyszący w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed punktem wyjściowym.
- Uczestniczyli w innych badaniach w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą 1 (linia bazowa/dzień 1). Uczestnicy nie mogą uczestniczyć w badaniach innych eksperymentalnych terapii lub procedur w żadnym momencie podczas ich udziału w tym badaniu.
- Osoby będące członkami personelu ośrodka badawczego lub krewnymi tych członków personelu ośrodka lub osoby będące pracownikami Sponsora bezpośrednio zaangażowanymi w prowadzenie badania.
- W opinii badacza lub sponsora uczestnik nie nadaje się do udziału w tym badaniu lub nie chce/nie może zastosować się do procedur badania i wytycznych dotyczących stylu życia.
- Przesiewowe nieprawidłowości laboratoryjne
- Wykluczenie inhibitora CYP: Pacjenci przyjmujący silne inhibitory CYP3A4 lub flukonazol w ciągu 2 tygodni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą wyjściową.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ruksolitynib 1,5% krem fosforanowy
Ruksolitynib 1,5% krem fosforanowy dwa razy dziennie na plastry bielactwa.
|
miejscowe stosowanie ruksolitynibu 1,5% w kremie fosforanowym dwa razy dziennie, rozpoczynając od punktu początkowego i kończąc w 20. tygodniu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana wskaźnika ciężkości obszaru bielactwa (VASI) od wartości początkowej do tygodnia 20
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 20
|
VASI dla każdego obszaru ciała (ręce, kończyny górne, tułów, kończyny dolne, stopy) określa się na podstawie iloczynu obszaru objętego odciskami dłoni i stopnia depigmentacji w obrębie każdej jednostki odcisku dłoni (0-100).
Zaangażowany obszar jest mierzony odciskami dłoni (1 odcisk dłoni = 1%) z możliwym zakresem 0-100.
Stopień depigmentacji mierzony jest jako: 1,00 (100%) = całkowita depigmentacja, brak obecności pigmentu, 0,90 (90%) = obecne drobiny pigmentu, 0,75 (75%) = obszar odbarwiony przekracza obszar pigmentowany, 0,50 (50%) = obszary pigmentowane i odbarwione są równe, 0,25 (25%) = obszar pigmentowany przekracza obszar odbarwiony, 0,10 (10%) = obecne są tylko plamki odbarwienia, a 0,0 (0%) = brak odbarwienia.
|
Linia bazowa do tygodnia 20
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana powierzchni ciała (BSA) repigmentacji
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
|
Zaangażowany obszar jest mierzony odciskami dłoni (1 odcisk dłoni = 1%) z możliwym zakresem 0-100.
|
Wartość bazowa i tydzień 20
|
|
Liczba pacjentów, którzy uzyskali ogólną ocenę lekarską dotyczącą bielactwa (PGVA) jako wyraźną lub prawie wyraźną
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
|
Wartość bazowa i tydzień 20
|
|
|
Procentowa zmiana w ocenie Europejskiej Grupy Zadaniowej ds. Bielactwa (VETF) - Powierzchnia ciała
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
|
Ocena Vitiligo European Task Force składała się z trzech elementów: stopień zaawansowania choroby odzwierciedlający powierzchnię ciała (0-100%), stopień zaawansowania choroby (0-20) i postęp choroby (-5 +5).
Stopień zaawansowania opiera się na ocenie pigmentacji skóry i włosów, oceniając największy obszar w każdym obszarze ciała (głowa/szyja, tułów, ramiona, nogi i dłonie/stopy); Etap 0 = normalna pigmentacja, Etap 1 = pigmentacja niepełna, Etap 2 = całkowita depigmentacja, Etap 3 = częściowe rozjaśnienie włosów (
|
Wartość bazowa i tydzień 20
|
|
Średnie wyniki Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
|
DLQI oblicza się poprzez zsumowanie wyniku każdego pytania, co daje maksimum 30 i minimum 0. Im wyższy wynik, tym bardziej pogarsza się jakość życia.
Procentową zmianę obliczono na podstawie średniej DLQI na początku badania i w 20. tygodniu
|
Wartość bazowa i tydzień 20
|
|
Procentowa zmiana w ocenie Europejskiej Grupy Zadaniowej ds. Bielactwa (VETF) – Stopień zaawansowania choroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
|
Ocena Vitiligo European Task Force składała się z trzech elementów: stopień zaawansowania choroby odzwierciedlający powierzchnię ciała (0-100%), stopień zaawansowania choroby (0-20) i postęp choroby (-5 +5).
Stopień zaawansowania opiera się na ocenie pigmentacji skóry i włosów, oceniając największy obszar w każdym obszarze ciała (głowa/szyja, tułów, ramiona, nogi i dłonie/stopy); Etap 0 = normalna pigmentacja, Etap 1 = pigmentacja niepełna, Etap 2 = całkowita depigmentacja, Etap 3 = częściowe rozjaśnienie włosów (
|
Wartość bazowa i tydzień 20
|
|
Procentowa zmiana w ocenie Europejskiej Grupy Zadaniowej ds. Bielactwa (VETF) – Progresja choroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 20
|
Ocena Vitiligo European Task Force składała się z trzech elementów: stopień zaawansowania choroby odzwierciedlający powierzchnię ciała (0-100%), stopień zaawansowania choroby (0-20) i postęp choroby (-5 +5).
Stopień zaawansowania opiera się na ocenie pigmentacji skóry i włosów, oceniając największy obszar w każdym obszarze ciała (głowa/szyja, tułów, ramiona, nogi i dłonie/stopy); Etap 0 = normalna pigmentacja, Etap 1 = pigmentacja niepełna, Etap 2 = całkowita depigmentacja, Etap 3 = częściowe rozjaśnienie włosów (
|
Wartość bazowa i tydzień 20
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: David Rosmarin, MD, Tufts Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 czerwca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 czerwca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
31 sierpnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 sierpnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- I-18424-15-06
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .