Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Generování Marfanova syndromu a Fontanových kardiovaskulárních modelů pomocí pacientem specifických indukovaných pluripotentních kmenových buněk

23. června 2016 aktualizováno: National Heart Centre Singapore
Lékařští výzkumníci z National Heart Center Singapore provedou nejmodernější studii, která zkoumá možnost změny vlastních buněk pacientů na multifunkční a silné kmenové buňky zvané iPS buňky. Tyto iPS buňky mohou následně dát vzniknout funkčním srdečním buňkám (myocytům) a dalším kardiovaskulárním buňkám, které mohou poskytnout další vodítko k manifestaci strukturálního srdečního onemocnění. Tato studie zahrnuje odběr vzorků krve pro předběžný screening a biopsie kůže za účelem vytvoření kultury kožních buněk.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci jsou zváni k účasti na této studii, protože jim byl diagnostikován Marfanův syndrom, přičemž existuje podezření, že genová mutace ovlivnila hlavní krevní cévu jejich srdce, nebo podstoupili proceduru Fontan, která byla provedena za účelem přesměrování průtoku krve v jejich srdci. Tato studie bude přijímat 30 subjektů z National Heart Center Singapore po dobu 1 roku.

U klinicky diagnostikované Marfanovy choroby bude proveden genetický test v genu nazvaném FBN1, aby se potvrdila přítomnost genové mutace, která je podezřelá z příčiny onemocnění. Je důležité, aby věděli, že jakýkoli výzkumný nález, který ukazuje na přítomnost této genové mutace, může pouze naznačovat predispozici k Marfanově chorobě, ale rozhodně neurčuje, že gen způsobil onemocnění, ani nepředpovídá, že se u nich onemocnění rozvine. . Další nezávislé klinické genetické testování může být zpřístupněno, pokud si to přejí po konzultaci se svým lékařem nebo genetickým poradcem.

Kůže získaná v průběhu této studie bude použita pouze pro tuto studii a bude uchovávána a analyzována pouze pro účely této studie po dobu nepřesahující 5 let pro výzkumné studie a experimentální transplantační studie a bude zničena po dokončení studie, pokud nebudou souhlasit s darováním vzorků do National Heart Center Singapore pro průběžné skladování pro budoucí studie, které schválí Institutional review board. Krev však bude uložena na neurčito v National Heart Center pro budoucí výzkum molekulárních, zobrazovacích a výsledných studií kardiovaskulárního zdraví a onemocnění.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

30

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169609
        • Nábor
        • National Heart Centre Singapore

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci, u kterých byl diagnostikován Marfanův syndrom, přičemž existuje podezření na genovou mutaci, která ovlivnila hlavní krevní cévu jejich srdce, nebo mají Fontanův postup, který byl proveden za účelem přesměrování průtoku krve v jejich srdci.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient, který je v péči kardiologa a je u něj diagnostikován Marfanův syndrom nebo který podstoupil Fontanovou paliaci

Kritéria vyloučení:

  • Ne

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Generování Marfanova syndromu a Fontanových kardiovaskulárních modelů pomocí pacientem specifických indukovaných pluripotentních kmenových buněk
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart Centre Singapore

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ju Le Tan, MBBS, National Heart Centre Singapore

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. května 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. května 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. června 2016

První zveřejněno (Odhad)

28. června 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2016

Naposledy ověřeno

1. ledna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2013/596/C

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Marfanův syndrom

Klinické studie na Biopsie kůže

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit