Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní kmenové buňky odvozené z tukové tkáně pro pacienty Werdniga Hoffmana

1. srpna 2016 aktualizováno: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences

Účinnost alogenních mezenchymálních kmenových buněk odvozených z adipózní tkáně (ADMSC) ve fenotypových změnách pacientů s Werdnig Hoffmanem

Spinální svalová atrofie (SMA) je autozomálně recesivní onemocnění motorických neuronů. Počátkem osmdesátých let popsali tuto poruchu Werdnig z vídeňské univerzity a Hoffman z univerzity v Heidelbergu. Takže SMA typu 1 byl pojmenován Werdnig-Hoffmanova choroba. Jedná se o první genetickou poruchu, která způsobuje smrt po cystické fibróze u kojenců s prevalencí 1 z 6 000 narození. Mutace v genu SMN1 (Survival Motor Neuron) je důvodem onemocnění, které způsobuje snížení produkce proteinu SMN. Takže alfa motorické neurony v rohu míšní komory budou zničeny a to způsobí progresivní paralýzu a definitivní smrt. Pro léčbu Werdnig-Hoffmannovy choroby zatím není k dispozici žádná specifická terapie. Léčba neovlivňuje onemocnění a je pouze podpůrná. SMA typu 1 je diagnostikována během 6 měsíců po narození a je doprovázena poruchami dýchání a definitivní smrtí za 2 roky. Postižení kojenci mají slabý svalový tonus a nedokázali ani udržet hlavu nahoře. Snad jedinou otevřenou cestou pro tyto pacienty je aplikace kmenových buněk, které by mohly dodat trofický faktor do apoptotických buněk. Tato studie se tedy zaměřuje na účinnost buněčné terapie prostřednictvím mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z tukové tkáně na pravděpodobné fenotypové změny u těchto pacientů.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců až 3 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Věk do 12 měsíců, Slabý svalový tonus, Slabá pohyblivost, Pacienti sedící bez plného vedení nervů Existence domácích smyslů, Normální funkce mozku

Kritéria vyloučení:

Věk nad 12 měsíců, Abnormality mozku, Ztráta smyslových funkcí Malignity

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Řízení
Skupina pouze 10 pacientů bude každé 3 měsíce podrobena elektromyogramovému testu a poté bude sledována po dobu jejich přežití bez jakéhokoli zásahu buněčné terapie.
Experimentální: Mezenchymální kmenová buňka odvozená z tukové tkáně
Skupině 10 pacientů budou intratekálně odebrány kmenové buňky Dávka: 1 milion buněk/kg třikrát Intervaly: Každé 3 týdny.
Biologický: Mezenchymální kmenová buňka odvozená z tukové tkáně
Alogenní transplantace mezenchymálních kmenových buněk odvozená z tukové tkáně
Ostatní jména:
  • Buněčná terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny akčního potenciálu svalů na ElectroMyoGram (EMG) testu
Časové okno: Změna od základní linie intervence po 3 měsících
Změřte elektrickou aktivitu svalů elektromyografií
Změna od základní linie intervence po 3 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v motilitě na modifikovaném skóre Barthelova indexu
Časové okno: Změna od základní linie intervence po 1 roce
Změřte jakékoli fenotypové změny v pohybu pacientů přímým pozorováním na Modified Barthel Index Score
Změna od základní linie intervence po 1 roce

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového přežití (úmrtnost)
Časové okno: 2 roky
Délka přežití po intervenci měřená přímým pozorováním
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tehran University of Medical Sciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
  • Studijní židle: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
  • Ředitel studie: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2016

První zveřejněno (Odhad)

4. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. srpna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. srpna 2016

Naposledy ověřeno

1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 94-01-87-28524

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit