用于 Werdnig Hoffman 患者的同种异体脂肪干细胞
2016年8月1日 更新者：Amir Ali Hamidieh、Tehran University of Medical Sciences
同种异体脂肪来源的间充质干细胞 (ADMSCs) 在 Werdnig Hoffman 患者表型变化中的有效性
脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种常染色体隐性运动神经元疾病。
80年代初期，维也纳大学的韦德尼格和海德堡大学的霍夫曼描述了这种疾病。
因此，1 型 SMA 被命名为 Werdnig-Hoffman 病。
这是继婴儿囊性纤维化后第一个导致死亡的遗传性疾病，患病率为 6000 分之一。
SMN1 基因（运动神经元存活）的突变是导致 SMN 蛋白生成减少的疾病的原因。
从而破坏脊髓脑室角的α运动神经元，引起进行性瘫痪和确定性死亡。目前尚无治疗Werdnig-Hoffmann病的特异性疗法。
治疗不是缓解疾病，只是支持性治疗。
SMA 1 型在出生后 6 个月内被诊断出来，伴有呼吸障碍并在 2 年内死亡。
受影响的婴儿肌肉无力，甚至无法抬起头。
对这些患者来说，唯一开放的途径可能是应用干细胞，将营养因子传递给凋亡细胞。
因此，本研究的重点是通过脂肪来源的间充质干细胞进行细胞疗法对这些患者可能发生的表型变化的有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Rashin Mohseni, PhD
- 电话号码：+989123230627
- 邮箱：rashin_mohseni@yahoo.com
学习地点
-
-
-
Tehran、伊朗伊斯兰共和国、14194
- 招聘中
- Children's Medical Center
-
接触：
- Rashin Mohseni, PhD
- 电话号码：+989123430627
- 邮箱：rashin_mohseni@yahoo.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
11个月 至 4个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
年龄在 12 个月以下，肌张力弱，行动不便，患者坐着没有完全传导神经 家庭感觉存在，脑功能正常
排除标准：
年龄超过 12 个月，大脑异常，感觉功能丧失 恶性肿瘤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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无干预：控制
一组10名患者每3个月进行一次肌电图测试，然后在没有任何细胞治疗干预的情况下跟踪他们的生存时间。
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实验性的：脂肪来源的间充质干细胞
一组 10 名患者将进行鞘内干细胞注射 剂量：100 万个细胞/kg，共 3 次 间隔：每 3 周一次。
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同种异体脂肪来源的间充质干细胞移植
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌电图 (EMG) 测试中肌肉动作电位的变化
大体时间：3 个月干预基线的变化
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通过肌电图测量肌肉的电活动
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3 个月干预基线的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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修改后的 Barthel 指数得分的动力变化
大体时间：1 年干预基线的变化
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通过直接观察改良 Barthel 指数评分来测量患者运动的任何表型变化
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1 年干预基线的变化
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总生存期的变化（死亡率）
大体时间：2年
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通过直接观察测量干预后的生存时间
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mahmoode Reza Ashrafi, MD、Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
- 学习椅：Amir Ali Hamidieh, MD、Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
- 研究主任：Rashin Mohseni, PhD、School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年6月1日
初级完成 (预期的)
2016年12月1日
研究完成 (预期的)
2017年7月1日
研究注册日期
首次提交
2016年7月22日
首先提交符合 QC 标准的
2016年8月1日
首次发布 (估计)
2016年8月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年8月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年8月1日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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脂肪来源的间充质干细胞的临床试验
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Universidad de la SabanaFundación Neumologica Colombiana; Stem Medicina Regenerativa; Innocell SAS可用的