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Cellule staminali derivate da adiposo allogenico per pazienti Werdnig Hoffman

1 agosto 2016 aggiornato da: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences

L'efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate dall'adiposo allogenico (ADMSC) nei cambiamenti fenotipici dei pazienti Werdnig Hoffman

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia autosomica recessiva dei motoneuroni. All'inizio degli anni '80, Werdnig dell'Università di Vienna e Hoffman dell'Università di Heidelberg descrissero questo disturbo. Quindi la SMA di tipo 1 è stata chiamata malattia di Werdnig-Hoffman. Questa è la prima malattia genetica che causa la morte dopo la fibrosi cistica nei neonati con una prevalenza di 1 su 6000 nati. La mutazione nel gene SMN1 (Survival Motor Neuron) è la ragione della malattia che causa la diminuzione della produzione di proteine ​​SMN. Quindi i motoneuroni alfa nel corno del ventricolo del midollo spinale saranno distrutti e ciò causerà una paralisi progressiva e morte defenitica. Nessuna terapia specifica è ancora disponibile per il trattamento della malattia di Werdnig-Hoffmann. Il trattamento non modifica la malattia ed è solo di supporto. La SMA di tipo 1 viene diagnosticata entro i primi 6 mesi dopo la nascita e accompagnata da disturbi respiratori e morte definitiva entro 2 anni. I bambini colpiti hanno un tono muscolare debole e non riescono nemmeno a tenere la testa alta. Forse l'unica via aperta per questi pazienti è l'applicazione di cellule staminali che potrebbero fornire fattore trofico alle cellule apoptotiche. Quindi questo studio si concentra sull'efficacia della terapia cellulare tramite cellule staminali mesenchimali di derivazione adiposa sui probabili cambiamenti fenotipici in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Età inferiore a 12 mesi, Tono muscolare debole, Debolezza nella mobilità, Pazienti seduti senza piena conduzione dei nervi Esistenza dei sensi domestici, Funzione cerebrale normale

Criteri di esclusione:

Età superiore a 12 mesi, Anomalie cerebrali, Perdita delle funzioni sensoriali Tumori maligni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Controllo
Un gruppo di soli 10 pazienti sarà sottoposto a test elettromiografico ogni 3 mesi e successivamente monitorato per il loro tempo di sopravvivenza senza alcun intervento di terapia cellulare.
Sperimentale: Cellula staminale mesenchimale di derivazione adiposa
Un gruppo di 10 pazienti assumerà cellule staminali per via intratecale Dose: 1 milione di cellule/kg per tre volte Intervalli: ogni 3 settimane.
Biologico: Cellula staminale mesenchimale di derivazione adiposa
Trapianto di cellule staminali mesenchimali di derivazione adiposa allogenica
Altri nomi:
  • Terapia cellulare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel potenziale d'azione dei muscoli sul test ElectroMyoGram (EMG).
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale dell'intervento a 3 mesi
Misurare l'attività elettrica dei muscoli mediante elettromiografia
Variazione rispetto al basale dell'intervento a 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella motilità sul punteggio dell'indice Barthel modificato
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale dell'intervento a 1 anno
Misurare eventuali cambiamenti fenotipici nel movimento dei pazienti mediante osservazione diretta sul punteggio dell'indice di Barthel modificato
Variazione rispetto al basale dell'intervento a 1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della sopravvivenza globale (mortalità)
Lasso di tempo: 2 anni
La durata della sopravvivenza dopo l'intervento misurata mediante osservazione diretta
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Investigatori

  • Investigatore principale: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
  • Cattedra di studio: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
  • Direttore dello studio: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2016

Primo Inserito (Stima)

4 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 agosto 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 agosto 2016

Ultimo verificato

1 agosto 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 94-01-87-28524

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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