Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeniset rasvaperäiset kantasolut Werdnig Hoffman -potilaille

maanantai 1. elokuuta 2016 päivittänyt: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences

Allogeenisten rasvakudosperäisten mesenkymaalisten kantasolujen (ADMSC) tehokkuus Werdnig Hoffman -potilaiden fenotyyppisissä muutoksissa

Spinal Muscular Atrophy (SMA) on autosomaalinen resessiivinen motoristen neuronien sairaus. 1980-luvun alussa Werdnig Wienin yliopistosta ja Hoffman Heidelbergin yliopistosta kuvasivat tämän häiriön. Joten SMA tyyppi 1 nimettiin Werdnig-Hoffmanin taudiksi. Tämä on ensimmäinen geneettinen sairaus, joka aiheuttaa kuoleman vauvojen kystisen fibroosin jälkeen, ja sen esiintyvyys on yksi 6000 syntymästä. SMN1-geenin (Survival Motor Neuron) mutaatio on syy sairauteen, joka aiheuttaa SMN-proteiinin tuotannon vähenemisen. Joten selkäytimen kammiosarven alfamotoriset neuronit tuhoutuvat ja se aiheuttaa progressiivisen halvauksen ja defeniittikuoleman. Werdnig-Hoffmannin taudin hoitoon ei ole vielä saatavilla erityistä hoitoa. Hoito ei ole sairautta muokkaava, vaan se on vain tukevaa. SMA tyyppi 1 diagnosoidaan 6 kuukauden kuluessa syntymästä ja siihen liittyy hengityshäiriöitä ja selvä kuolema 2 vuoden kuluttua. Sairastuneilla pikkulapsilla on heikko lihasjännitys, eivätkä he pystyneet edes pitämään päätään pystyssä. Ehkä ainoa avoin tapa näille potilaille on sellaisten kantasolujen käyttö, jotka voisivat toimittaa trofisen tekijän apoptoottisiin soluihin. Joten tämä tutkimus keskittyy soluterapian tehokkuuteen rasvaperäisten mesenkymaalisten kantasolujen avulla näiden potilaiden todennäköisten fenotyyppimuutosten suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Alle 12 kuukauden ikä, heikko lihaskunto, heikko liikkuvuus, potilaat istuvat ilman täydellistä hermon johtumista Kotiaistien olemassaolo, normaali aivojen toiminta

Poissulkemiskriteerit:

Ikä yli 12 kuukautta, aivojen poikkeavuus, aistitoimintojen menetys Pahanlaatuiset kasvaimet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Ohjaus
Vain 10 potilaan ryhmälle tehdään sähkömyogrammitesti 3 kuukauden välein ja sen jälkeen seurataan heidän eloonjäämisaikaansa ilman soluterapiatoimia.
Kokeellinen: Rasvaperäinen mesenkymaalinen kantasolu
10 potilaan ryhmälle otetaan kantasoluja intratekaalisesti. Annos: 1 miljoona solua/kg kolme kertaa. Välit: 3 viikon välein.
Biologinen: Rasvaperäinen mesenkymaalinen kantasolu
Allogeeninen rasvaperäinen mesenkymaalinen kantasolusiirto
Muut nimet:
  • Soluterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasten toimintapotentiaalin muutokset ElectroMyoGram (EMG) -testissä
Aikaikkuna: Muutos toimenpiteen lähtötasosta 3 kuukauden kohdalla
Mittaa lihasten sähköistä aktiivisuutta elektromyografialla
Muutos toimenpiteen lähtötasosta 3 kuukauden kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset liikkuvuudessa modifioidussa Barthel-indeksipisteessä
Aikaikkuna: Muutos toimenpiteen lähtötasosta 1 vuoden kohdalla
Mittaa mahdolliset fenotyyppiset muutokset potilaiden liikkeessä suoralla havainnolla modifioidulla Barthel-indeksipisteellä
Muutos toimenpiteen lähtötasosta 1 vuoden kohdalla

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kokonaiseloonjäämisessä (kuolleisuus)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Eloonjäämisaika toimenpiteen jälkeen mitattuna suoralla havainnolla
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tehran University of Medical Sciences

Tutkijat

  • Päätutkija: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
  • Opintojen puheenjohtaja: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
  • Opintojohtaja: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 4. elokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 94-01-87-28524

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa