Werdnig Hoffman 환자를 위한 동종 지방유래 줄기세포
2016년 8월 1일 업데이트: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences
Werdnig Hoffman 환자의 표현형 변화에서 동종 지방유래 중간엽 줄기세포(ADMSCs)의 효과
척추 근육 위축증(SMA)은 운동 뉴런의 상염색체 열성 질환입니다.
1980년대 초 비엔나 대학의 Werdnig와 하이델베르크 대학의 Hoffman이 이 장애를 설명했습니다.
그래서 SMA 1형을 베르드니그-호프만병이라고 명명했습니다.
이는 출생 시 6000명당 1명의 유병률을 보이는 영아에서 낭포성 섬유증 후 사망을 유발하는 최초의 유전 질환입니다.
SMN1 유전자(생존 운동 뉴런)의 돌연변이는 SMN 단백질 생산 감소를 일으키는 질병의 원인입니다.
따라서 척수 심실 뿔에 있는 알파 운동 뉴런이 파괴되어 진행성 마비와 임종 사망을 일으킵니다.
치료는 질병을 수정하는 것이 아니며 지지적일 뿐입니다.
SMA 1형은 출생 후 6개월 초에 진단되며 호흡 장애를 동반하고 2년 안에 확정 사망합니다.
영향을 받은 영아는 근긴장도가 약하고 머리를 들 수도 없습니다.
아마도 이러한 환자들에게 열려 있는 유일한 방법은 세포사멸 세포에 영양 인자를 전달할 수 있는 줄기 세포를 적용하는 것입니다.
그래서 이 연구는 지방유래 간엽줄기세포를 통한 세포치료가 이들 환자의 가능한 표현형 변화에 미치는 효과에 초점을 맞추고 있다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
-
Tehran, 이란, 이슬람 공화국, 14194
- 모병
- Children's Medical Center
-
연락하다:
- Rashin Mohseni, PhD
- 전화번호: +989123430627
- 이메일: rashin_mohseni@yahoo.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
생후 12개월 미만, 근긴장도 약함, 이동성 약화, 신경전도가 원활하지 않고 앉아있는 환자, 가정감각 존재, 뇌기능 정상
제외 기준:
생후 12개월 이상, 뇌 이상, 감각 기능 상실 악성 종양
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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간섭 없음: 제어
10명의 환자군에 대해서만 3개월마다 근전도 검사를 실시한 후 세포 치료 개입 없이 생존 기간을 추적합니다.
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실험적: 지방유래 간엽줄기세포
10명의 환자 그룹이 경막내 줄기세포를 투여받습니다. 투여량: 3회 동안 1백만 세포/kg 간격: 3주마다.
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동종 지방유래 간엽줄기세포 이식
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ElectroMyoGram(EMG) 검사에서 근육의 활동전위 변화
기간: 3개월에 중재 기준선에서 변경
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근전도 검사로 근육의 전기적 활동 측정
|
3개월에 중재 기준선에서 변경
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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수정된 Barthel 지수 점수에 대한 운동성 변화
기간: 1년에 중재 기준선에서 변경
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Modified Barthel Index Score를 직접 관찰하여 환자 동작의 표현형 변화를 측정합니다.
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1년에 중재 기준선에서 변경
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 생존의 변화(사망률)
기간: 2 년
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직접 관찰로 측정한 개입 후 생존 기간
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
- 연구 의자: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
- 연구 책임자: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 1일
처음 게시됨 (추정)
2016년 8월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 8월 1일
마지막으로 확인됨
2016년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 94-01-87-28524
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미정
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