Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén zsírból származó őssejtek Werdnig Hoffman betegek számára

2016. augusztus 1. frissítette: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences

Az allogén zsírból származó mezenchimális őssejtek (ADMSC) hatékonysága a Werdnig Hoffman-betegek fenotípusos változásaiban

A spinális izomsorvadás (SMA) a motoros neuronok autoszomális recesszív betegsége. Az 1980-as évek elején Werdnig a Bécsi Egyetemről és Hoffman a Heidelbergi Egyetemről írta le ezt a rendellenességet. Így az 1-es típusú SMA-t Werdnig-Hoffman-kórnak nevezték el. Ez az első olyan genetikai rendellenesség, amely a csecsemők cisztás fibrózisa után halált okoz, 6000 születésből 1-nél. A betegség oka az SMN1 gén (Survival Motor Neuron) mutációja, amely az SMN fehérje termelés csökkenését okozza. Így a gerincvelő kamrai szarvában lévő alfa motoros neuronok elpusztulnak, és progresszív bénulást és defenit halált okoz. A Werdnig-Hoffmann-kór kezelésére még nem áll rendelkezésre specifikus terápia. A kezelés nem módosítja a betegséget, csak támogató. Az 1-es típusú SMA-t a születést követő 6 hónapon belül diagnosztizálják, és légzési zavarokkal és 2 éven belül határozott halállal kíséri. Az érintett csecsemők izomtónusa gyenge, és még a fejüket sem tudták feltartani. Talán az egyetlen nyitott út ezeknek a betegeknek az olyan őssejtek alkalmazása, amelyek trofikus faktort juttathatnak az apoptotikus sejtekhez. Tehát ez a tanulmány a zsírból származó mezenchimális őssejteken keresztül végzett sejtterápia hatékonyságára összpontosít a betegek valószínűsíthető fenotípusos változásaira.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

12 hónapos kor alatti életkor, gyenge izomtónus, mozgásgyengeség, idegek teljes vezetése nélkül ülő betegek, otthoni érzékszervek megléte, normál agyműködés

Kizárási kritériumok:

12 hónapos kor felett, Agyi rendellenességek, Érzékszervi funkciók elvesztése Rosszindulatú daganatok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
Egy 10 betegből álló csoportot 3 havonta elektro-miogram tesztnek vetnek alá, majd sejtterápiás beavatkozás nélkül követik nyomon túlélési idejét.
Kísérleti: Zsírból származó mezenchimális őssejt
Egy 10 betegből álló csoport őssejteket vesz intratekálisan. Dózis: 1 millió sejt/kg háromszor Időközök: 3 hetente.
Biológiai: Zsír eredetű mezenchimális őssejt
Allogén zsírból származó mezenchimális őssejt transzplantáció
Más nevek:
  • Sejtterápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az izmok akciós potenciáljának változása az ElectroMyoGram (EMG) teszt során
Időkeret: Változás a beavatkozás alapvonalához képest 3 hónapnál
Mérje meg az izmok elektromos aktivitását elektromiográfiával
Változás a beavatkozás alapvonalához képest 3 hónapnál

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a motilitásban a módosított Barthel-index pontszámon
Időkeret: Változás a beavatkozás alapállapotához képest 1 évnél
Mérje meg a betegek mozgásában bekövetkező fenotípusos változásokat közvetlen megfigyeléssel a módosított Barthel-index pontszámon
Változás a beavatkozás alapállapotához képest 1 évnél

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a teljes túlélésben (halandóság)
Időkeret: 2 év
A beavatkozás utáni túlélési idő közvetlen megfigyeléssel mérve
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tehran University of Medical Sciences

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
  • Tanulmányi szék: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
  • Tanulmányi igazgató: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2016. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2017. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. július 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 1.

Első közzététel (Becslés)

2016. augusztus 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. augusztus 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. augusztus 1.

Utolsó ellenőrzés

2016. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 94-01-87-28524

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel