Células madre alogénicas derivadas de tejido adiposo para pacientes de Werdnig Hoffman

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad autosómica recesiva de las neuronas motoras. A principios de la década de 1980, Werdnig de la Universidad de Viena y Hoffman de la Universidad de Heidelberg describieron este trastorno. Entonces, la SMA tipo 1 se denominó enfermedad de Werdnig-Hoffman. Este es el primer trastorno genético que causa la muerte después de la fibrosis quística en bebés con una prevalencia de 1 en 6000 nacimientos. La mutación en el gen SMN1 (Survival Motor Neuron) es la razón de la enfermedad que causa la disminución en la producción de proteína SMN. Entonces, las neuronas motoras alfa en el asta del ventrículo de la médula espinal se destruirán y causarán parálisis progresiva y muerte definitiva. Todavía no hay una terapia específica disponible para el tratamiento de la enfermedad de Werdnig-Hoffmann. El tratamiento no modifica la enfermedad y solo es de apoyo. La AME tipo 1 se diagnostica dentro de los primeros 6 meses después del nacimiento y se acompaña de trastornos respiratorios y muerte definitiva en 2 años. Los bebés afectados tienen un tono muscular débil y ni siquiera podían sostener la cabeza. Quizás la única vía abierta para estos pacientes es la aplicación de células madre que podrían entregar factor trófico a las células apoptóticas. Por lo que este estudio se centra en la efectividad de la terapia celular a través de células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo sobre los probables cambios fenotípicos en estos pacientes.