Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczne komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej dla pacjentów Werdniga Hoffmana

1 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences

Skuteczność allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej (ADMSC) w zmianach fenotypowych pacjentów Werdniga Hoffmana

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest autosomalną recesywną chorobą neuronów ruchowych. Na początku lat 80. Werdnig z Uniwersytetu Wiedeńskiego i Hoffman z Uniwersytetu w Heidelbergu opisali to zaburzenie. Tak więc SMA typu 1 nazwano chorobą Werdniga-Hoffmana. Jest to pierwsza choroba genetyczna, która po mukowiscydozie powoduje śmierć niemowląt z częstością 1 na 6000 urodzeń. Mutacja w genie SMN1 (Survival Motor Neuron) jest przyczyną choroby powodującej spadek produkcji białka SMN. Tak więc neurony ruchowe alfa w rogu komory rdzenia kręgowego zostaną zniszczone, co spowoduje postępujący paraliż i definitywną śmierć. Nie jest jeszcze dostępna żadna specyficzna terapia do leczenia choroby Werdniga-Hoffmanna. Leczenie nie modyfikuje choroby i ma jedynie charakter wspomagający. SMA typu 1 rozpoznaje się w ciągu pierwszych 6 miesięcy po urodzeniu i towarzyszą mu zaburzenia oddychania oraz definitywny zgon w ciągu 2 lat. Dotknięte chorobą niemowlęta mają słabe napięcie mięśniowe i nie mogą nawet unieść główki. Być może jedyną otwartą drogą dla tych pacjentów jest zastosowanie komórek macierzystych, które mogłyby dostarczyć czynnik troficzny do komórek apoptotycznych. Tak więc niniejsze badanie koncentruje się na skuteczności terapii komórkowej za pomocą mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej na prawdopodobne zmiany fenotypowe u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wiek poniżej 12 miesięcy Słabe napięcie mięśniowe Słabość ruchowa Pacjenci siedzą bez pełnego przewodnictwa nerwowego Obecność zmysłów domowych Normalna funkcja mózgu

Kryteria wyłączenia:

Wiek powyżej 12 miesięcy, Nieprawidłowości w mózgu, Utrata funkcji czuciowych Nowotwory złośliwe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Kontrola
Tylko grupa 10 pacjentów będzie poddawana badaniu elektromiogramu co 3 miesiące, a następnie monitorowana pod kątem czasu przeżycia bez interwencji terapii komórkowej.
Eksperymentalny: Mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca z tkanki tłuszczowej
Grupa 10 pacjentów będzie pobierać komórki macierzyste dooponowo. Dawka: 1 milion komórek/kg trzykrotnie. Odstępy: Co 3 tygodnie.
Biologiczny: Mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca z tkanki tłuszczowej
Allogeniczny przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej
Inne nazwy:
  • Terapia komórkowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany potencjału czynnościowego mięśni w teście ElectroMyoGram (EMG).
Ramy czasowe: Zmiana od linii bazowej interwencji po 3 miesiącach
Zmierz aktywność elektryczną mięśni za pomocą elektromiografii
Zmiana od linii bazowej interwencji po 3 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w ruchliwości w zmodyfikowanym wyniku indeksu Barthel
Ramy czasowe: Zmiana od linii bazowej interwencji po 1 roku
Zmierz wszelkie zmiany fenotypowe w ruchach pacjentów poprzez bezpośrednią obserwację zmodyfikowanego wskaźnika Barthel
Zmiana od linii bazowej interwencji po 1 roku

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego przeżycia (śmiertelność)
Ramy czasowe: 2 lata
Długość przeżycia po interwencji mierzona bezpośrednią obserwacją
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Śledczy

  • Główny śledczy: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
  • Krzesło do nauki: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
  • Dyrektor Studium: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 94-01-87-28524

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mezenchymalna komórka macierzysta pochodząca z tkanki tłuszczowej

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj