Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Allogena fetthärledda stamceller för Werdnig Hoffman-patienter

1 augusti 2016 uppdaterad av: Amir Ali Hamidieh, Tehran University of Medical Sciences

Effektiviteten av allogena fetthärledda mesenkymala stamceller (ADMSC) i fenotypiska förändringar hos Werdnig Hoffman-patienter

Spinal muskelatrofi (SMA) är en autosomal recessiv sjukdom hos motorneuroner. I början av 1980-talet beskrev Werdnig från Wiens universitet och Hoffman från Heidelbergs universitet denna störning. Så SMA typ 1 fick namnet Werdnig-Hoffmans sjukdom. Detta är den första genetiska sjukdomen som orsakar dödsfall efter cystisk fibros hos spädbarn med en prevalens av 1 av 6000 födslar. Mutation i SMN1-genen (Survival Motor Neuron) är orsaken till sjukdomen som orsakar minskning av SMN-proteinproduktionen. Så de alfamotoriska neuronerna i ryggmärgsventrikelhornet kommer att förstöras och det orsakar progressiv förlamning och säker död. Ingen specifik terapi är ännu tillgänglig för behandling av Werdnig-Hoffmanns sjukdom. Behandlingen är inte sjukdomsmodifierande utan är bara stödjande. SMA typ 1 diagnostiseras inom de tidiga 6 månaderna efter födseln och åtföljs av andningsstörningar och definitiv död inom 2 år. De drabbade spädbarnen har en svag muskeltonus och de kunde inte ens hålla upp huvudet. Det kanske enda öppna sättet för dessa patienter är användningen av stamceller som skulle kunna leverera trofisk faktor till de apoptotiska cellerna. Så denna studie fokuserar på effektiviteten av cellterapi via fetthärledda mesenkymala stamceller på de troliga fenotypiska förändringarna hos dessa patienter.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

11 månader till 4 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ålder under 12 månader, Svag muskeltonus, Svaghet i rörlighet, Patienter som sitter utan full ledning av nerv Förekomst av hemsinne, Normal hjärnfunktion

Exklusions kriterier:

Ålder över 12 månader, hjärnavvikelse, förlust av sensoriska funktioner Maligniteter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Kontrollera
En grupp på endast 10 patienter kommer att utsättas för elektromyogramtest var tredje månad och sedan följa upp sin överlevnadstid utan någon cellterapiintervention.
Experimentell: Fetthärledd mesenkymal stamcell
En grupp på 10 patienter kommer att ta stamceller intratekalt. Dos: 1 miljon celler/kg tre gånger. Intervall: Var tredje vecka.
Biologisk: Fetthärledd mesenkymal stamcell
Allogent fetthärledd mesenkymal stamcellstransplantation
Andra namn:
  • Cellterapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i aktionspotential hos muskler på ElectroMyoGram (EMG) test
Tidsram: Ändring från baslinje för intervention vid 3 månader
Mät musklernas elektriska aktivitet genom elektromyografi
Ändring från baslinje för intervention vid 3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i rörlighet på Modified Barthel Index Score
Tidsram: Ändring från baslinje för intervention vid 1 år
Mät eventuella fenotypiska förändringar i patientens rörelse genom direkt observation på Modified Barthel Index Score
Ändring från baslinje för intervention vid 1 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i total överlevnad (dödlighet)
Tidsram: 2 år
Längden på överlevnad efter intervention mätt genom direkt observation
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Utredare

  • Huvudutredare: Mahmoode Reza Ashrafi, MD, Children's Medical Hospital, Tehran University of Medical Sciences
  • Studiestol: Amir Ali Hamidieh, MD, Hematology-Oncology & Stem cell Transplant Research center, Tehran University of Medical Sciences
  • Studierektor: Rashin Mohseni, PhD, School of Advanced Technologies in Medicine, Tehran University of Medical Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2016

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 juli 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2016

Första postat (Uppskatta)

4 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 augusti 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2016

Senast verifierad

1 augusti 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 94-01-87-28524

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Infantil spinal muskelatrofi, typ I [Werdnig-Hoffman]

Kliniska prövningar på Fetthärledd mesenkymal stamcell

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera