Células-tronco derivadas de tecido adiposo alogênico para pacientes de Werdnig Hoffman

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença autossômica recessiva dos neurônios motores. No início dos anos 1980, Werdnig, da Universidade de Viena, e Hoffman, da Universidade de Heidelberg, descreveram esse distúrbio. Assim, a SMA tipo 1 foi denominada doença de Werdnig-Hoffman. Este é o primeiro distúrbio genético que causa a morte após a fibrose cística em bebês com prevalência de 1 em 6.000 nascimentos. A mutação no gene SMN1 (Survival Motor Neuron) é a causa da doença que causa diminuição na produção da proteína SMN. Assim, os neurônios motores alfa no corno do ventrículo da medula espinhal serão destruídos e causarão paralisia progressiva e morte definitiva. Nenhuma terapia específica está disponível ainda para o tratamento da doença de Werdnig-Hoffmann. O tratamento não modifica a doença e é apenas de suporte. A SMA tipo 1 é diagnosticada no início de 6 meses após o nascimento e acompanhada de distúrbios respiratórios e morte definitiva em 2 anos. As crianças afetadas têm um tônus ​​muscular fraco e não conseguem nem manter a cabeça erguida. Talvez o único caminho aberto para esses pacientes seja a aplicação de células-tronco que possam entregar fator trófico às células apoptóticas. Assim, este estudo enfoca a eficácia da terapia celular via células-tronco mesenquimais derivadas do tecido adiposo sobre as prováveis ​​alterações fenotípicas nesses pacientes.