Individualizace dávky růstového hormonu pro udržení normální rychlosti růstu po splnění dohnat růst u dětí (MAINTENANCE)
8. dubna 2019 aktualizováno: Göteborg University
Individualizace dávky růstového hormonu (GH) k udržení normální rychlosti růstu po splnění dohnat růst u dětí v rámci TR 98-0198-003
Cílem bylo zjistit, zda je možné udržet normální rychlost růstu s přizpůsobeným dávkováním GH u prepubertálních dětí léčených GH, které reagovaly na léčbu GH splněným doháněním růstu (=rozdíl od dosažené cílové výšky, méně než -0,6 SDS).
Přehled studie
Detailní popis
Cílem studie je studovat efekt adaptované léčby GH za účelem nalezení individualizované dávky GH udržující normální rychlost růstu blízko cílové výšce SDS a normální metabolismus po dosažení dohnat růst u prepubertálních dětí léčených individuálními dávkami GH v rámci pokus 98-0198-003 (1).
Celkovým cílem je najít pro jednotlivce nejnižší účinnou dávku GH během udržovacího období, při zachování normální rychlosti růstu a metabolismu, tj. uspokojivou biologicky aktivní dávku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
99
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastnil se „studie dohánění dávky GH“ 98-0198-003.
- Dosažená výška středního rodiče (rozdíl menší než 0,6 SDS)
- Prepubertální na začátku studie (dívky = B 1, chlapci: varlata :<; 3 ml).
- Podepsaný písemný informovaný souhlas rodičů pacienta (a dítěte, pokud je dostatečně staré)
Kritéria vyloučení:
- Onemocnění ovlivňující růst jiné než správně léčená hypotyreóza.
- Neschopnost dodržovat protokol studie (tj. špatná shoda v předchozí studii).
- Puberta (> stadium prsů 2 nebo varlata > 4 ml).
- Špatná shoda.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Intervenční
Nezměněná dávka Genotropin
|
Děti byly randomizovány buď do skupiny se sníženou dávkou o 50 %, nebo do nezměněné dávky po 2–3 letech růstu Catch-up
|
|
Aktivní komparátor: Intervenční 2
snížená dávka 50% Genotropin
|
Děti byly randomizovány buď do skupiny se sníženou dávkou o 50 %, nebo do nezměněné dávky po 2–3 letech růstu Catch-up
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl dětí udržujících normální rychlost růstu
Časové okno: dvanáct měsíců
|
Podíl dětí ve skupině intervence 1 (=snížená dávka), které si během prvního roku udržovací studie udržely individuální ΔheightSDS v rozmezí ±0,3, ve srovnání s podílem dětí ve skupině intervence 2 (nesnížená dávka)
|
dvanáct měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
IGF-I
Časové okno: zahájení studia do dvou let po zahájení ve zkušebním období
|
Delta inzulínu podobný růstový faktor-I (24 měsíců po zahájení ve srovnání se začátkem studie) vyjádřený jako ng/ml a převedený na skóre standardní odchylky (SDS) pro přizpůsobení pohlaví a věku. Skóre standardní odchylky 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Průměrná hodnota v rozmezí +-0,5 SDS a rozmezí v rozmezí +-1,0 SDS je příznivý výsledek. |
zahájení studia do dvou let po zahájení ve zkušebním období
|
|
Výška SDS na začátku puberty
Časové okno: 1-7 let ve zkoušce
|
Výška na začátku puberty měřená jako cm a vyjádřená jako skóre standardní odchylky (SDS) pro přizpůsobení věku a pohlaví
|
1-7 let ve zkoušce
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ve výšce
Časové okno: zahájení studia do dvou let po zahájení ve zkušebním období
|
Změny ve skóre směrodatné odchylky výšky (SDS) (vypočtené jako výška v cm na začátku převedená na SDS a výška v cm po dvou letech ve studii převedená na SDS)
|
zahájení studia do dvou let po zahájení ve zkušebním období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Berit Kriström, MD, Umeå University Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Nils-Östen Nilsson, MD, Halmstad Department of Pediatrics
- Vrchní vyšetřovatel: Maria Halldin, MD, Uppsala University Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Sten Ivarsson, MD, Prof, Malmö Academic Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Kerstin Albertsson-Wikland, MD, prof, Gothenburg University, Departments of pediatrics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Wikland KA, Kristrom B, Rosberg S, Svensson B, Nierop AF. Validated multivariate models predicting the growth response to GH treatment in individual short children with a broad range in GH secretion capacities. Pediatr Res. 2000 Oct;48(4):475-84. doi: 10.1203/00006450-200010000-00010.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Decker R, Albertsson-Wikland K, Kristrom B, Halldin M, Gustafsson J, Nilsson NO, Dahlgren J. GH Dose Reduction Maintains Normal Prepubertal Height Velocity After Initial Catch-Up Growth in Short Children. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Mar 1;104(3):835-844. doi: 10.1210/jc.2018-01006.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2003
Primární dokončení (Aktuální)
1. března 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. srpna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. srpna 2016
První zveřejněno (Odhad)
26. srpna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2019
Naposledy ověřeno
1. dubna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NRA 6280003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Studijní data/dokumenty
-
Protokol studie
Komentáře k informacím: Dokument najdete v části „Trials“ a poté „GH-dose/Maintenance study“
-
Plán statistické analýzy
Komentáře k informacím: Dokument najdete v části „Trials“ a poté „GH-dose/Maintenance study“
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .