Individualisering av dose av veksthormon for å opprettholde normal veksthastighet etter oppfylt innhenting av vekst hos barn (MAINTENANCE)
8. april 2019 oppdatert av: Göteborg University
Individualisering av dosen av veksthormon (GH) for å opprettholde normal veksthastighet etter oppfylt innhenting av vekst hos barn innenfor TR 98-0198-003
Målet var å studere om normal veksthastighet kan opprettholdes med tilpasset GH-dosering hos GH-behandlede prepubertale barn som har respondert på GH-behandling med oppfylt catch-up-vekst (=forskjell til målhøyde nådd, mindre enn -0,6 SDS).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Målet med studien er å studere effekten av tilpasset GH-behandling for å finne en individualisert GH-dose som opprettholder normal veksthastighet nær målhøyde SDS og normal metabolisme etter oppfylt opphentingsvekst hos prepubertale barn behandlet med individuelle doser GH innenfor rettssak 98-0198-003 (1).
Det overordnede målet er å finne den laveste effektive GH-dosen for individet i vedlikeholdsperioden, opprettholde normal veksthastighet og metabolisme, dvs. en tilfredsstillende biologisk aktiv dose.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
99
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltok i 'GH-dose catch-up study' 98- 0198-003.
- Midtforeldrehøyde nådd (forskjell mindre enn 0,6 SDS)
- Prepubertet ved studiestart (jenter =B 1, gutter: testikler :<; 3ml).
- Signert skriftlig informert samtykke fra pasientens foreldre (og barnet hvis det er gammelt nok)
Ekskluderingskriterier:
- Sykdom som påvirker veksten annet enn korrekt behandlet hypotyreose.
- Ute av stand til å følge studieprotokollen (dvs. dårlig samsvar i forrige studie).
- Pubertet (> bryst stadium 2, eller testikler > 4ml).
- Dårlig etterlevelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Intervensjonell
Uendret dose Genotropin
|
Barn ble randomisert til enten redusert dose med 50 % eller uendret dose etter 2-3 år med Catch-up vekst
|
|
Aktiv komparator: Intervensjon 2
redusert dose 50 % Genotropin
|
Barn ble randomisert til enten redusert dose med 50 % eller uendret dose etter 2-3 år med Catch-up vekst
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen barn som opprettholder normal veksthastighet
Tidsramme: tolv måneder
|
Andelen barn i intervensjon 1-gruppen (=redusert dose) som opprettholdt en individuell ΔheightSDS innen ±0,3 i løpet av det første året av vedlikeholdsstudien, sammenlignet med andelen barn i intervensjon 2-gruppen (ikke-redusert dose)
|
tolv måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
IGF-I
Tidsramme: studiestart til to år etter start i prøven
|
Delta Insulin-lignende vekstfaktor-I (24 måneder etter start sammenlignet med studiestart) uttrykt som ng/ml og konvertert til standardavviksscore (SDS) for å justere for kjønn og alder. En standardavviksscore på 0 er lik gjennomsnittet med negative tall som indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og positive verdier høyere. En middelverdi innenfor +-0,5 SDS og et område innenfor +-1,0 SDS er et gunstig resultat. |
studiestart til to år etter start i prøven
|
|
Høyde SDS ved start av puberteten
Tidsramme: 1-7 år i rettssaken
|
Høyde ved start av puberteten målt som cm og uttrykt som standardavviksscore (SDS) for å justere for alder og kjønn
|
1-7 år i rettssaken
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i høyden
Tidsramme: studiestart til to år etter start i prøven
|
Endringer i høydestandardavviksscore (SDS) (beregnet som høyde i cm ved start konvertert til SDS og høyde i cm etter to år i forsøket konvertert til SDS)
|
studiestart til to år etter start i prøven
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Berit Kriström, MD, Umeå University Hospital
- Hovedetterforsker: Nils-Östen Nilsson, MD, Halmstad Department of Pediatrics
- Hovedetterforsker: Maria Halldin, MD, Uppsala University Hospital
- Hovedetterforsker: Sten Ivarsson, MD, Prof, Malmö Academic Hospital
- Hovedetterforsker: Kerstin Albertsson-Wikland, MD, prof, Gothenburg University, Departments of pediatrics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Wikland KA, Kristrom B, Rosberg S, Svensson B, Nierop AF. Validated multivariate models predicting the growth response to GH treatment in individual short children with a broad range in GH secretion capacities. Pediatr Res. 2000 Oct;48(4):475-84. doi: 10.1203/00006450-200010000-00010.
- Kristrom B, Aronson AS, Dahlgren J, Gustafsson J, Halldin M, Ivarsson SA, Nilsson NO, Svensson J, Tuvemo T, Albertsson-Wikland K. Growth hormone (GH) dosing during catch-up growth guided by individual responsiveness decreases growth response variability in prepubertal children with GH deficiency or idiopathic short stature. J Clin Endocrinol Metab. 2009 Feb;94(2):483-90. doi: 10.1210/jc.2008-1503. Epub 2008 Nov 11.
- Decker R, Albertsson-Wikland K, Kristrom B, Halldin M, Gustafsson J, Nilsson NO, Dahlgren J. GH Dose Reduction Maintains Normal Prepubertal Height Velocity After Initial Catch-Up Growth in Short Children. J Clin Endocrinol Metab. 2019 Mar 1;104(3):835-844. doi: 10.1210/jc.2018-01006.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2003
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. august 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. august 2016
Først lagt ut (Anslag)
26. august 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. april 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. april 2019
Sist bekreftet
1. april 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NRA 6280003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Studiedata/dokumenter
-
Studieprotokoll
Informasjonskommentarer: Dokumentet vil bli funnet under "Trials" og deretter "GH-dose/Maintenance study"
-
Statistisk analyseplan
Informasjonskommentarer: Dokumentet vil bli funnet under "Trials" og deretter "GH-dose/Maintenance study"
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .