ReNovaCell u nesegmentového vitiliga

Odůvodnění:

Autologní roubování suspenze epidermálních buněk je účinnou metodou chirurgické léčby vitiliga, která je vhodná pro ošetření velkých ploch s dobrými kosmetickými výsledky. Zařízení RenovaCell Autologous Cell Harvesting Device (Avita Medical Europe Limited, Cambridge, UK) (předchozí název: ReCell) je zařízení, které se ve srovnání s jinými formami autologního roubování suspenze epidermálních buněk snadněji používá a vykazuje podobné výsledky. Účinnost a bezpečnost přístroje ReCell byla prokázána u segmentálního vitiliga a piebaldismu. Účinnost u nesegmentálního vitiliga však dosud nebyla potvrzena v randomizovaných kontrolovaných studiích. Vyšetřovatelé předpokládají, že transplantace pomocí zařízení ReNovaCell v kombinaci se standardní péčí je také účinná u stabilního nesegmentálního vitiliga a je účinnější než samotná standardní péče.

Objektivní:

Primární: posoudit účinnost a bezpečnost transplantace ReNovaCell v kombinaci s 311 nm UVB terapií a lokální protizánětlivou terapií pro léčbu stabilního nesegmentálního vitiliga. Sekundární: posoudit spokojenost, kosmetickou přijatelnost, nápadnost a perzistenci repigmentace po transplantaci ReNovaCell.

Design studie: Prospektivní, pro pozorovatele zaslepená, randomizovaná, v rámci subjektu, kontrolovaná studie.

Studijní populace: 20 pacientů ≥ 18 let se stabilním nesegmentálním vitiligem, kteří dostávají standardní péči (311 nm UVB terapie a lokální protizánětlivou terapii) po dobu nejméně 6 měsíců v Nizozemském institutu pro poruchy pigmentu (NIPD) v Academic Medical Center , Univerzita v Amsterdamu.

Intervence: U pacientů, kteří již dostávají standardní péči (311 nm UVB terapie + topická protizánětlivá terapie) jsou 2 srovnatelné depigmentované oblasti randomizovány pro štěpování ReNovaCell nebo bez štěpu. Standardní péče bude poskytnuta dle standardního léčebného protokolu našeho ústavu.

Hlavní parametry studie/koncové body:

Primární výsledek:

Objektivní posouzení stupně repigmentace tři a šest měsíců po roubování ReNovaCell systémem digitální analýzy obrazu. Pro posouzení pigmentace se obrysy pigmentace zkopírují na průhlednou fólii před ošetřením, tři a šest měsíců po ošetření, poté se listy naskenují a k výpočtu postiženého povrchu se použije digitální analýza obrazu. Porovnáním obrázků před a po ošetření se vypočítá relativní povrch vykazující repigmentaci vyjádřený jako procento vybrané ošetřené náplasti.

Sekundární výsledky:

• Výsledky hlášené pacientem: spokojenost, kosmetická přijatelnost, nápadnost
• Všeobecný pacient hodnotil výsledek podle léčebné oblasti na stupnici od 0 do 3 (špatný, střední, dobrý nebo výborný).
• Vizuální hodnocení procenta repigmentace zaslepeným pozorovatelem a barevná shoda s normální pokožkou
• Vizuální hodnocení vedlejších účinků na ošetřovanou oblast (hyperpigmentace, hypopigmentace a zjizvení na stupnici od 0 do 3) zaslepeným zkoušejícím.
• Malé množství suspenze zahrnutých pacientů a nadbytečné ránové štěpy všech pacientů budou použity pro průtokovou cytometrickou analýzu buněčného složení roubované buněčné suspenze a expresní analýzu genů souvisejících se syntézou melaninu. Tyto údaje budou korelovány s klinickými údaji.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, přínosem a skupinovou příbuzností: Vzhledem k tomu, že studie zahrnuje velké depigmentované léze, které jsou příliš velké na to, aby je bylo možné ošetřit běžnou chirurgickou léčbou (punch grafting), pacienti neminou žádnou pravidelnou léčbu. Časová investice pro pacienta bude přibližně 20 minut u děrovacího štěpu, 75 minut u roubování buněčné suspenze a 15 minut u tří následných návštěv. Dvě z pěti návštěv jsou součástí standardní péče UVB následného režimu, a proto nejsou kvůli studii dodatečné. Může se objevit infekce v oblasti štěpu nebo v místě dárce, ale je velmi vzácná; riziko mírných změn textury v místě dárce je střední. Hyperpigmentace ošetřované oblasti se vyskytuje často, i když se to ve většině případů časem zlepšuje. V případě zlepšení depigmentace mohou pacienti dostat další ošetření na (kontralaterální) neošetřenou stranu.