ReNovaCell nella vitiligine non segmentaria

Fondamento logico:

L'innesto di sospensione di cellule epidermiche autologhe è un metodo efficace di trattamento chirurgico della vitiligine, adatto a trattare aree estese con buoni risultati estetici. Il dispositivo per la raccolta di cellule autologhe RenovaCell (Avita Medical Europe Limited, Cambridge, Regno Unito) (nome precedente: ReCell) è un dispositivo che, rispetto ad altre forme di innesto di sospensione di cellule epidermiche autologhe, è più facile da usare e mostra risultati simili. L'efficacia e la sicurezza del dispositivo ReCell sono state dimostrate nella vitiligine segmentale e nel piebaldismo. Tuttavia, l'efficacia nella vitiligine non segmentale non è ancora confermata in studi randomizzati controllati. I ricercatori ipotizzano che l'innesto utilizzando il dispositivo ReNovaCell in combinazione con lo standard di cura sia efficace anche nella vitiligine stabile non segmentaria e più efficace del solo standard di cura.

Obbiettivo:

Primario: valutare l'efficacia e la sicurezza dell'innesto di ReNovaCell combinato con la terapia UVB a 311 nm e la terapia antinfiammatoria topica per il trattamento della vitiligine non segmentale stabile. Secondario: valutare, soddisfazione, accettabilità cosmetica, visibilità e persistenza della ripigmentazione dopo il trapianto di ReNovaCell.

Disegno dello studio: studio prospettico, in cieco per l'osservatore, randomizzato, all'interno del soggetto, controllato.

Popolazione in studio: 20 pazienti ≥ 18 anni con vitiligine non segmentaria stabile che ricevono lo standard di cura (terapia UVB a 311 nm e terapia antinfiammatoria topica) per almeno 6 mesi presso il Netherlands Institute for Pigment Disorders (NIPD) presso l'Academic Medical Center , Università di Amsterdam.

Intervento: nei pazienti che già ricevono cure standard (terapia UVB a 311 nm + terapia antinfiammatoria topica) 2 regioni depigmentate comparabili vengono randomizzate per ricevere l'innesto di ReNovaCell o nessun innesto. Lo standard di cura sarà fornito secondo il protocollo di trattamento standard del nostro istituto.

Principali parametri/endpoint dello studio:

Il risultato principale:

Valutazione obiettiva del grado di ripigmentazione tre e sei mesi dopo l'innesto di ReNovaCell con un sistema di analisi dell'immagine digitale. Per valutare la pigmentazione, i contorni della pigmentazione vengono copiati su un foglio trasparente prima, tre e sei mesi dopo il trattamento, dopo di che i fogli vengono scansionati e l'analisi dell'immagine digitale viene utilizzata per calcolare la superficie interessata. Confrontando le immagini pre e post trattamento, viene calcolata la superficie relativa che mostra la ripigmentazione espressa come percentuale del patch trattato selezionato.

Risultati secondari:

• Risultati riferiti dal paziente: soddisfazione, accettabilità estetica, visibilità
• Il paziente generale ha valutato l'esito per regione di trattamento su una scala da 0 a 3 (scarso, moderato, buono o eccellente).
• Valutazione visiva della percentuale di ripigmentazione da parte di un osservatore cieco e corrispondenza del colore con la pelle normale
• Valutazione visiva degli effetti collaterali per regione di trattamento (iperpigmentazione, ipopigmentazione e cicatrici su una scala da 0 a 3) da parte di un investigatore in cieco.
• Una piccola quantità della sospensione dei pazienti inclusi e dei punchgraft lesionali ridondanti di tutti i pazienti saranno utilizzati per l'analisi citofluorimetrica della composizione cellulare della sospensione cellulare innestata e l'analisi dell'espressione dei geni correlati alla sintesi della melanina. Questi dati saranno correlati ai dati clinici.

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, beneficio e parentela di gruppo: poiché lo studio coinvolge grandi lesioni depigmentate, che sono troppo grandi per essere trattate con un normale trattamento chirurgico (punch grafting), i pazienti non perderanno alcun trattamento regolare. L'investimento di tempo per il paziente sarà di circa 20 minuti per la sessione di punchgrafting, 75 minuti per la sessione di trapianto di sospensione cellulare e 15 minuti per le tre visite di follow-up. Due delle cinque visite fanno parte del regime di follow-up UVB standard di cura e pertanto non sono aggiuntive a causa dello studio. Può verificarsi un'infezione nell'area innestata o nel sito donatore, ma è molto rara; il rischio di lievi alterazioni strutturali nel sito donatore è moderato. L'iperpigmentazione dell'area trattata si verifica spesso, anche se nella maggior parte dei casi migliora nel tempo. In caso di miglioramento della depigmentazione, i pazienti possono ricevere un altro trattamento per il lato (controlaterale) non trattato.