ReNovaCell i ikke-segmentell vitiligo

Begrunnelse:

Autolog epidermal cellesuspensjonstransplantasjon er en effektiv metode for kirurgisk behandling ved vitiligo, som er egnet for behandling av store områder med gode kosmetiske resultater. RenovaCell Autologous Cell Harvesting Device (Avita Medical Europe Limited, Cambridge, UK) (tidligere navn: ReCell) er en enhet som, sammenlignet med andre former for autolog epidermal cellesuspensjonstransplantasjon, er enklere å bruke og viser lignende resultater. Effekten og sikkerheten til ReCell-enheten ble bevist ved segmentell vitiligo og piebaldisme. Effekten av ikke-segmentell vitiligo er imidlertid ennå ikke bekreftet i randomiserte kontrollerte studier. Etterforskerne antar at poding ved bruk av ReNovaCell-enheten i kombinasjon med standardbehandling også er effektiv ved stabil ikke-segmentell vitiligo og mer effektiv enn standardbehandling alene.

Objektiv:

Primært: å vurdere effektiviteten og sikkerheten til ReNovaCell-transplantasjon kombinert med 311 nm UVB-terapi og lokal antiinflammatorisk behandling for behandling av stabil ikke-segmentell vitiligo. Sekundært: å vurdere, tilfredshet, kosmetisk aksept, merkbarhet og vedvarende repigmentering etter ReNovaCell-transplantasjon.

Studiedesign: Prospektiv, observatørblind, randomisert, innenfor fag, kontrollert, studie.

Studiepopulasjon: 20 pasienter ≥ 18 år med stabil ikke-segmentell vitiligo som mottar standardbehandling (311 nm UVB-terapi og lokal antiinflammatorisk terapi) i minst 6 måneder ved det nederlandske instituttet for pigmentforstyrrelser (NIPD) ved Academic Medical Center , Universitetet i Amsterdam.

Intervensjon: Hos pasienter som allerede mottar standardbehandling (311 nm UVB-terapi + topisk antiinflammatorisk terapi) er 2 sammenlignbare depigmenterte regioner randomisert til å motta ReNovaCell-transplantasjon eller ingen transplantasjon. Standard behandling vil bli gitt i henhold til standard behandlingsprotokollen til vårt institutt.

Hovedstudieparametere/endepunkter:

Primært resultat:

Objektiv vurdering av repigmenteringsgrad tre og seks måneder etter ReNovaCell-podning med digitalt bildeanalysesystem. For å vurdere pigmenteringen kopieres pigmenteringskonturene på et transparent ark før, tre og seks måneder etter behandling, hvoretter arkene skannes og digital bildeanalyse brukes til å beregne den berørte overflaten. Ved å sammenligne bilder før og etter behandling, beregnes den relative overflaten som viser repigmentering uttrykt som prosent av den valgte behandlede lappen.

Sekundære utfall:

• Pasientrapporterte resultater: tilfredshet, kosmetisk aksept, merkbarhet
• Generelt pasientvurdert utfall per behandlingsregion på en skala fra 0-3 (dårlig, moderat, god eller utmerket).
• Visuell vurdering av prosentvis repigmentering av blindet observatør og fargetilpasning til normal hud
• Visuell vurdering av bivirkninger per behandlingsregion (hyperpigmentering, hypopigmentering og arrdannelse på en skala fra 0-3) av en blindet utreder.
• En liten mengde av suspensjonen til de inkluderte pasientene og de overflødige lesjons-punchgraftene til alle pasienter vil bli brukt til flowcytometriske analyser av cellesammensetningen til den podede cellesuspensjonen, og ekspresjonsanalyse av melaninsyntese-relaterte gener. Disse dataene vil være korrelert til de kliniske dataene.

Arten og omfanget av byrden og risiko knyttet til deltakelse, nytte og gruppetilhørighet: Ettersom studien involverer store depigmenterte lesjoner, som er for store til å behandle ved vanlig kirurgisk behandling (punch grafting), vil pasientene ikke gå glipp av noen vanlig behandling. Tidsinvesteringen for pasienten vil være ca. 20 minutter for punchgrafting-økten, 75 minutter for cellesuspensjonsgrafting-økten og 15 minutter for de tre oppfølgingsbesøkene. To av de fem besøkene er en del av standard UVB-oppfølgingsregimet og er derfor ikke tillegg på grunn av studien. Infeksjon i det podede området eller donorstedet kan forekomme, men er svært sjelden; risikoen for milde teksturelle endringer i donorstedet er moderat. Hyperpigmentering av det behandlede området forekommer ofte, selv om dette i de fleste tilfeller forbedres over tid. Ved bedring av depigmenteringen kan pasienter få annen behandling for den (kontralaterale) ubehandlede siden.