ReNovaCell i icke-segmentell vitiligo

Logisk grund:

Autolog epidermal cellsuspensionstransplantation är en effektiv metod för kirurgisk behandling vid vitiligo, som är lämplig för behandling av stora ytor med goda kosmetiska resultat. RenovaCell Autologous Cell Harvesting Device (Avita Medical Europe Limited, Cambridge, Storbritannien) (tidigare namn: ReCell) är en enhet som, jämfört med andra former av autologa epidermal cellsuspensionstransplantation, är lättare att använda och visar liknande resultat. ReCell-enhetens effektivitet och säkerhet har bevisats vid segmentell vitiligo och piebaldism. Effekten av icke-segmentell vitiligo är dock ännu inte bekräftad i randomiserade kontrollerade studier. Utredarna antar att transplantation med hjälp av ReNovaCell-enheten i kombination med standardvård också är effektivt vid stabil icke-segmentell vitiligo och effektivare än enbart standardvård.

Mål:

Primärt: att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ReNovaCell-transplantation i kombination med 311 nm UVB-terapi och topikal antiinflammatorisk terapi för behandling av stabil icke-segmentell vitiligo. Sekundärt: att bedöma, tillfredsställelse, kosmetisk acceptans, märkbarhet och ihållande repigmentering efter ReNovaCell-transplantation.

Studiedesign: Prospektiv, observatörsblind, randomiserad, inom ämne, kontrollerad, studie.

Studiepopulation: 20 patienter ≥ 18 år med stabil icke-segmentell vitiligo som får standardvård (311 nm UVB-terapi och topikal antiinflammatorisk terapi) i minst 6 månader vid Nederländska Institutet för Pigmentsjukdomar (NIPD) vid Academic Medical Center , universitetet i Amsterdam.

Intervention: Hos patienter som redan får standardvård (311 nm UVB-terapi + topikal antiinflammatorisk terapi) randomiseras 2 jämförbara depigmenterade regioner för att få ReNovaCell-transplantation eller ingen transplantation. Vårdstandard kommer att ges enligt standardbehandlingsprotokollet för vårt institut.

Huvudstudieparametrar/endpoints:

Primärt resultat:

Objektiv bedömning av repigmenteringsgraden tre och sex månader efter ReNovaCell-transplantation med digitalt bildanalyssystem. För att bedöma pigmenteringen kopieras pigmenteringskonturerna på ett genomskinligt ark före, tre och sex månader efter behandlingen, varefter arken skannas och digital bildanalys används för att beräkna den drabbade ytan. Genom att jämföra för- och efterbehandlingsbilder beräknas den relativa ytan som visar repigmentering uttryckt i procent av det valda behandlade plåstret.

Sekundära resultat:

• Patientrapporterade resultat: tillfredsställelse, kosmetisk acceptans, märkbarhet
• Allmänt patientbedömt utfall per behandlingsregion på en skala från 0-3 (dålig, måttlig, bra eller utmärkt).
• Visuell bedömning av procentuell repigmentering av blindad observatör och färgmatchning till normal hud
• Visuell bedömning av biverkningar per behandlingsområde (hyperpigmentering, hypopigmentering och ärrbildning på en skala från 0-3) av en blindad utredare.
• En liten mängd av suspensionen från de inkluderade patienterna och de redundanta lesionala stanstransplantaten från alla patienter kommer att användas för flödescytometriska analyser av den cellulära sammansättningen av den transplanterade cellsuspensionen och expressionsanalys av melaninsyntesrelaterade gener. Dessa data kommer att korreleras med de kliniska data.

Arten och omfattningen av bördan och riskerna förknippade med deltagande, nytta och grupprelation: Eftersom studien involverar stora depigmenterade lesioner, som är för stora för att behandla vid vanlig kirurgisk behandling (stanstransplantation), kommer patienterna inte att missa någon vanlig behandling. Tidsinvesteringen för patienten kommer att vara cirka 20 minuter för punchgrafting-sessionen, 75 minuter för cellsuspensionsgrafting-sessionen och 15 minuter för de tre uppföljningsbesöken. Två av de fem besöken ingår i standardvårdens UVB-uppföljningsregimen och är därför inte tillägg på grund av studien. Infektion i det ympade området eller donatorstället kan förekomma men är mycket sällsynt; risken för milda texturförändringar på donatorstället är måttlig. Hyperpigmentering av det behandlade området förekommer ofta, även om detta i de flesta fall förbättras med tiden. Vid förbättring av depigmenteringen kan patienter få annan behandling för den (kontralaterala) obehandlade sidan.