Anti-LPS protilátková léčba pro pediatrickou NAFLD
26. dubna 2021 aktualizováno: Miriam Vos, MD
Anti-LPS protilátka u dětských nealkoholických ztučnělých jater
Hlavním cílem této pilotní studie je vyhodnotit, zda 12týdenní podávání IMM-124E u dětí s nealkoholickým ztučněním jater (NAFLD) v kombinaci se standardní léčbou sníží zánět v játrech měřený alanintransaminázou (ALT).
Konkrétně budou vyšetřovatelé měřit procentuální změnu ALT od týdne 0 do týdne 12 v léčbě ve srovnání s placebem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, tříměsíční léčebná studie u dětí ve věku 6-19 let.
Účastníci se budou rekrutovat z dětské jaterní klinické praxe Children's Healthcare of Atlanta. Účelem této studie je vyhodnotit, zda tříměsíční léčba IMM-124E (hovězí kolostrum obohacené anti-LPS protilátkami) v kombinaci se standardním životním stylem péče poradenství je bezpečné a vede k většímu zlepšení zánětu jater, citlivosti na inzulín a krevních lipidů u dětí s nealkoholickým ztučněním jater (NAFLD) ve srovnání s placebem se standardní léčbou.
Výzkumníci se také snaží definovat mechanismus účinku v reakci na tříměsíční léčbu IMM-124E.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
40
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 19 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza nealkoholického ztučnění jater (NAFLD) potvrzená jaterní biopsií nebo MRI
- ALT ≥ 2 x ULN při screeningu (dívky ≥ 46, chlapci ≥ 54)
- Písemný informovaný souhlas rodičů a souhlas dítěte
- Ochota užívat IMM-124E nebo placebo prášek 3x denně po dobu 12 týdnů
- Pokus o změnu životního stylu alespoň 2 měsíce po diagnóze
Kritéria vyloučení:
- Onemocnění nebo stav, o kterém se lékař domnívá, že interferuje s absorpcí, trávením nebo mechanismem intervence léku
- Diagnóza diabetu a HbA1c > 9 %
- Změna v doplňkové nebo antioxidační terapii během posledních 90 dnů (musí být na stabilní dávce a ochoten v ní pokračovat po celou dobu studie nebo neužívat žádný vitamín nebo doplněk, zahrnuje SAMe, vitamín E, betain, ostropestřec mariánský atd.)
- Užívání probiotik nebo antibiotik v posledních 30 dnech
- Užívání léků proti NAFLD (metformin, thiazolidindiony, UDCA) během 30 dnů před randomizací
- Akutní onemocnění během posledních 2 týdnů před zařazením (definováno jako horečka > 100,4ºF)
- Plánované těhotenství, kojení dítěte, potvrzené nebo suspektní, že je těhotná mezi screeningem a dobou zápisu do studie
- Důkaz o jiném chronickém onemocnění jater než NAFLD (hepatitida B a C, alfa-1 antitrypsin, Wilsonova choroba)
- Nesnášenlivost laktózy nebo mléčných výrobků
- Při studijních návštěvách nelze odebrat krev
- Neochota poskytnout a/nebo odebrat vzorky stolice
- Současné gastrointestinální (GI) krvácení nebo zánětlivé onemocnění střev (nemoc dráždivého tračníku (IBD), kolitida)
- Současné zařazení do jiného terapeutického klinického hodnocení nebo obdržení hodnoceného léku během 6 měsíců před zařazením do studie
- Účastníci, kteří nejsou schopni nebo ochotni dodržovat protokol nebo mají jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil dodržování nebo bránil dokončení studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: DVOJNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina IMM-124E
Účastníci s nealkoholickým ztučněním jater (NAFLD) budou dostávat 600 mg prášku IMM-124E třikrát denně po dobu dvanácti týdnů.
|
IMM-124E je hyperimunní prášek z hovězího kolostra (mléka) s příchutí.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo skupina
Účastníci s nealkoholickým ztučněním jater (NAFLD) budou dostávat placebo prášek třikrát denně po dobu dvanácti týdnů.
|
Odpovídající placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna hladiny alaninaminotransferázy (ALT).
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Procentuální změna hladiny ALT od výchozí hodnoty do konce léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna hladiny glukózy nalačno
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Hladina glukózy nalačno bude sbírána odběrem krve.
Procentuální změna hladin glukózy mezi výchozí hodnotou a koncem léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Změna hladiny inzulínu nalačno
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Hladina inzulinu nalačno bude zjišťována odběrem krve.
Změna je rozdíl v hladině inzulínu od začátku do konce léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Změna hladiny hemoglobinu A1C
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Hladina hemoglobinu A1C bude odebírána odběrem krve.
Změna je rozdíl v hladině hemoglobinu AIC od výchozí hodnoty do konce léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Změna inzulinové rezistence tukové tkáně (Adipo-IR)
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Adipo-IR bude odebráno odběrem krve.
Vypočítá se jako nalačno neesterifikované mastné kyseliny x inzulín nalačno.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Změna poměru triglyceridů/HDL (TG/HDL).
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Poměr TG/HDL je poměr hladin triglyceridů ve vztahu k HDL (dobrému cholesterolu).
Změna je definována jako rozdíl v poměru TG/HDL od výchozí hodnoty do konce léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna hladiny glukózy v krvi
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Hladina glukózy v krvi bude monitorována pomocí orálního glukózového tolerančního testu (OGTT) na začátku a na konci léčby.
Během OGTT bude hladina glukózy testována odběrem krve každých třicet minut po dobu dvou hodin.
Uvádí se procentuální změna mezi měřeními glukózy provedenými na začátku a na konci léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Změna hladiny inzulínu
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Hladina inzulínu bude monitorována pomocí orálního glukózového tolerančního testu (OGTT) na začátku a na konci léčby.
Během OGTT bude hladina inzulínu testována odběrem krve každých třicet minut po dobu dvou hodin.
Změna je popsána jako rozdíl mezi měřeními inzulinu provedenými na začátku a na konci léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna Z-skóre indexu tělesné hmotnosti (BMI).
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
BMI se vypočítá z výšky a hmotnosti a převede na z-skóre.
Z-skóre indexu tělesné hmotnosti jsou míry relativní hmotnosti upravené podle věku a pohlaví. Změna je rozdíl v z-skóre BMI od základní linie do konce léčby.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna viscerální adipozity
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Viscerální adipozita bude měřena pomocí magnetické rezonance (MRI).
Viscerální tuková tkáň je hormonálně aktivní složkou celkového tělesného tuku.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna v procentech jaterního tuku
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Procento tuku v játrech bude měřeno pomocí magnetické rezonance (MRI).
Procento tuku v játrech je procento tuku v játrech.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna obvodu pasu
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Obvod pasu bude měřen v centimetrech pomocí měřicí pásky.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna ve skóre dotazníku únavy PROMIS
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Dotazník PROMIS Fatigue hodnotí řadu symptomů, které si sami hlásili, od mírných subjektivních pocitů únavy až po ohromující, vysilující a trvalý pocit vyčerpání, který pravděpodobně snižuje schopnost člověka vykonávat každodenní činnosti a normálně fungovat v rodinných nebo sociálních rolích.
Únava se dělí na prožívání únavy (frekvence, trvání a intenzita) a vliv únavy na fyzické, duševní a sociální aktivity.
Hodnotí únavu za posledních sedm dní.
Vyšší skóre představuje více příznaků únavy.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna skóre dotazníku deprese PROMIS
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Nástroje PROMIS Depression hodnotí negativní náladu (smutek, vina), názory na sebe sama (sebekritika, bezcennost) a sociální poznání (osamělost, mezilidské odcizení), stejně jako snížený pozitivní vliv a angažovanost (ztráta zájmu, smyslu, a účel).
Hodnotí depresi za posledních sedm dní.
Vyšší skóre představuje více příznaků deprese.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Procentuální změna ve skóre dotazníku úzkosti PROMIS
Časové okno: Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
Přístroje PROMIS Anxiety měří sebevědomý strach (strach, panika), úzkostné trápení (starost, děs), hyperarousal (napětí, nervozita, neklid) a somatické symptomy související se vzrušením (zběsilé srdce, závratě).
Úzkost se nejlépe rozlišuje podle symptomů, které odrážejí autonomní vzrušení a zkušenost ohrožení.
Každý hodnotí úzkost za posledních sedm dní.
Vyšší skóre představuje více příznaků úzkosti.
|
Výchozí stav (0. týden), konec léčby (12. týden)
|
|
Composite Metabolic Improvement
Časové okno: Konec léčby (12. týden)
|
Kompozitní metabolické zlepšení je definováno jako více než 10% zlepšení poměru TG/HDL, zlepšení inzulinové rezistence a více než 10% zlepšení ALT.
|
Konec léčby (12. týden)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
1. února 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
23. října 2019
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
23. října 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. února 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. února 2017
První zveřejněno (ODHAD)
3. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
24. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00084686
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .