Facilitated Immunoglobulin Administration Registry and Outcomes Study (FIGARO) (FIGARO)

Rekombinantní hyaluronidáza je zavedeným terapeutickým principem pro usnadnění infuze velkých objemů tekutin subkutánně (např. Ringerův roztok a protilátky, jako je IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia je produkt sestávající z rekombinantní lidské hyaluronidázy (rHuPH20, Hylenex®) a normálního lidského imunoglobulinu (IG). Subkutánní (SC) IG je 10% roztok připravený z lidské plazmy obsahující alespoň 98% imunoglobulinu G, který obsahuje široké spektrum protilátek.

Tyto dvě složky jsou zabaleny společně jako jednotka dvou lahviček: IG poskytuje terapeutický účinek a rekombinantní lidská hyaluronidáza usnadňuje disperzi, která mění kinetiku absorpce a zvyšuje biologickou dostupnost IG.

HyQvia se prodává v Evropské unii (EU) od července 2013 a v USA od září 2014. V EU je HyQvia indikována jako substituční léčba u pacientů všech věkových skupin se syndromem primární imunodeficience (PID) a myelomem nebo chronickou lymfocytární leukémií se závažnou sekundární hypogamaglobulinémií a rekurentními infekcemi (syndromy sekundární imunodeficience, SID), stejně jako hypogamaglobulinémie a pre- a post-alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk.

Přípravek HyQvia byl zkoumán v jedné klíčové studii trvající déle než rok, do které bylo zařazeno 89 pacientů s PID, kteří již byli léčeni normálním lidským IG po dobu nejméně tří měsíců. Počet akutních závažných bakteriálních infekcí (SBI) jako hlavní výsledek účinnosti byl 0,025 za rok. To bylo pod číslem předdefinovaným FDA potřebným k prokázání účinnosti (míra SBI <1,0 na subjekt za rok na hladině významnosti 0,01) a bylo podobné jako u jiných licencovaných normálních IG produktů pro lidi. V pivotní studii a jejím prodloužení bylo zdokumentováno 188 pacientoroků při léčbě HyQvia. Přípravek HyQvia byl účinný, bezpečný a bioekvivalentní s intravenózním IG ve stejných intervalech podávání, ale způsobil méně systémových reakcí. Snášenlivost byla dobrá i přes vysoké objemy a rychlosti infuze. Neexistují žádné předklinické údaje, které by naznačovaly zvýšené riziko mutagenity, teratogenity, fertility nebo vývoje neuronů.

Nejaktuálnější a nejkomplexnější údaje o skutečném využití a výsledcích různých přípravků IgG jsou k dispozici v německém registru SIGNS. Tento registr potvrdil účinnost substituce či léčby IgG ve smyslu redukce infekcí (PID a SID), jakož i stabilizace či zlepšení klinického stavu u neurologických a autoimunitních onemocnění. V kohortě 24 pacientů s PID a SID na HyQvia v německé studii SIGNS byl přípravek dobře tolerován a spokojenost s léčbou vysoká. V jiných zemích jsou údaje o využití a výsledcích HyQvia v podmínkách klinické praxe řídké nebo zcela chybí.

Cílem této studie je zaplnit tyto mezery a poskytnout podrobný a úplný popis využití v podmínkách každodenní klinické praxe.