Registre d'administration facilitée des immunoglobulines et étude des résultats (FIGARO) (FIGARO)

La hyaluronidase recombinante est un principe thérapeutique établi pour faciliter la perfusion de grands volumes de fluides par voie sous-cutanée (par ex. Solution de Ringer et anticorps tels que IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia est un produit composé d'hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20, Hylenex®) et d'une immunoglobuline humaine normale (IG). L'IG sous-cutanée (SC) est une solution à 10 % préparée à partir de plasma humain constitué d'au moins 98 % d'immunoglobuline G, qui contient un large spectre d'anticorps.

Les deux composants sont conditionnés ensemble sous la forme d'un double flacon : l'IG apporte l'effet thérapeutique et la hyaluronidase humaine recombinante facilite la dispersion, ce qui modifie la cinétique d'absorption et augmente la biodisponibilité de l'IG.

HyQvia est commercialisé dans l'Union européenne (UE) depuis juillet 2013 et aux États-Unis depuis septembre 2014. Dans l'UE, HyQvia est indiqué comme traitement substitutif chez les patients de tous les groupes d'âge atteints de syndromes d'immunodéficience primaire (DIP), de myélome ou de leucémie lymphoïde chronique avec hypogammaglobulinémie secondaire sévère et infections récurrentes (syndromes d'immunodéficience secondaire, SID), ainsi que d'hypogammaglobulinémie et avant et après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.

HyQvia a fait l'objet d'une étude pivot d'une durée de plus d'un an, impliquant 89 patients atteints de PID qui avaient déjà reçu un traitement par IG humaine normale pendant au moins trois mois. Le nombre d'infections bactériennes aiguës graves (SBI) comme principaux résultats d'efficacité était de 0,025 par an. Ce chiffre était inférieur au nombre prédéfini par la FDA nécessaire pour montrer l'efficacité (taux de SBI <1,0 par sujet et par an au niveau de signification de 0,01) et était similaire à celui observé avec d'autres produits IG humains normaux autorisés. Dans l'étude pivot et son extension, 188 années-patients sous traitement HyQvia ont été documentées. HyQvia était efficace, sûr et bioéquivalent à l'IG intraveineuse aux mêmes intervalles d'administration, mais il a provoqué moins de réactions systémiques. La tolérance a été bonne malgré des volumes et des débits de perfusion élevés. Il n'existe pas de données précliniques suggérant un risque accru de mutagénicité, de tératogénicité, de fertilité ou de développement neuronal.

Les données les plus récentes et les plus complètes sur l'utilisation et les résultats réels de diverses préparations d'IgG sont disponibles dans le registre allemand SIGNS. Ce registre a confirmé l'efficacité de la substitution ou du traitement IgG en termes de réduction des infections (PID et SID), ainsi que de stabilisation ou d'amélioration de l'état clinique dans les maladies neurologiques et auto-immunes. Dans une cohorte de 24 patients atteints de DIP et de DIP sous HyQvia dans le cadre de l'étude allemande SIGNS, la préparation a été bien tolérée et la satisfaction au traitement était élevée. Dans d'autres pays, les données sur l'utilisation et les résultats d'HyQvia dans des conditions de pratique clinique sont rares ou totalement absentes.

La présente étude vise à combler ces lacunes et à fournir une description détaillée et complète de l'utilisation dans les conditions de pratique clinique quotidienne.