Facilitated Immunoglobuline Administration Registry and Outcomes Study (FIGARO) (FIGARO)

Recombinant hyaluronidase is een gevestigd therapeutisch principe om de subcutane infusie van grote hoeveelheden vloeistof (bijv. Ringeroplossing en antilichamen zoals IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia is een product dat bestaat uit recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20, Hylenex®) en een humaan normaal immunoglobuline (IG). De subcutane (SC) IG is een 10%-oplossing bereid uit humaan plasma bestaande uit ten minste 98% immunoglobuline G, dat een breed spectrum aan antilichamen bevat.

De twee componenten zijn samen verpakt als een dubbele injectieflacon: IG zorgt voor het therapeutische effect en de recombinant humane hyaluronidase vergemakkelijkt de dispersie, wat de kinetiek van absorptie verandert en de biologische beschikbaarheid van de IG verhoogt.

HyQvia wordt sinds juli 2013 in de Europese Unie (EU) op de markt gebracht en sinds september 2014 in de VS. In de EU is HyQvia geïndiceerd als vervangingstherapie bij patiënten van alle leeftijden met primaire immunodeficiëntiesyndromen (PID), en met myeloom of chronische lymfatische leukemie met ernstige secundaire hypogammaglobulinemie en recidiverende infecties (secundaire immunodeficiëntiesyndromen, SID), evenals hypogammaglobulinemie en pre- en post-allogene hematopoietische stamceltransplantatie.

HyQvia werd onderzocht in één centraal onderzoek dat meer dan een jaar duurde en waarbij 89 patiënten met PID betrokken waren die al gedurende ten minste drie maanden met humaan normaal IG waren behandeld. Het aantal acute ernstige bacteriële infecties (SBI) als belangrijkste uitkomsten voor de werkzaamheid was 0,025 per jaar. Dit was onder het door de FDA vooraf gedefinieerde aantal dat nodig is om de werkzaamheid aan te tonen (SBI-percentage <1,0 per persoon per jaar op het significantieniveau van 0,01), en was vergelijkbaar met het aantal dat werd gezien bij andere goedgekeurde normale IG-producten voor mensen. In de hoofdstudie en de verlenging ervan zijn 188 patiëntjaren onder behandeling met HyQvia gedocumenteerd. HyQvia was werkzaam, veilig en bio-equivalent aan intraveneuze IG bij dezelfde toedieningsintervallen, maar veroorzaakte minder systemische reacties. De verdraagbaarheid was goed ondanks hoge infusievolumes en -snelheden. Er zijn geen preklinische gegevens die wijzen op een verhoogd risico op mutageniteit, teratogeniteit, vruchtbaarheid of neuronale ontwikkeling.

De meest actuele en uitgebreide gegevens over real-life gebruik en resultaten van verschillende IgG-preparaten zijn verkrijgbaar bij het Duitse SIGNS-register. Dit register bevestigde de effectiviteit van IgG-substitutie of -behandeling in termen van vermindering van infecties (PID en SID), evenals stabilisatie of verbetering van de klinische toestand bij neurologische en auto-immuunziekten. In een cohort van 24 PID- en SID-patiënten op HyQvia in de Duitse SIGNS-studie werd het preparaat goed verdragen en was de tevredenheid over de behandeling hoog. In andere landen zijn gegevens over het gebruik en de resultaten van HyQvia onder klinische praktijkomstandigheden schaars of ontbreken ze volledig.

De huidige studie heeft tot doel deze lacunes op te vullen en een gedetailleerde en volledige beschrijving te geven van het gebruik van onder alledaagse klinische praktijkomstandigheden.