Helpotetun immunoglobuliinin hallinnon rekisteri- ja tulostutkimus (FIGARO) (FIGARO)

Rekombinantti hyaluronidaasi on vakiintunut terapeuttinen periaate, joka helpottaa suurten nestemäärien infuusiota ihon alle (esim. Ringerin liuos ja vasta-aineet, kuten IG, rituksimabi, trastutsumabi).

HyQvia on tuote, joka koostuu rekombinantista ihmisen hyaluronidaasista (rHuPH20, Hylenex®) ja ihmisen normaalista immunoglobuliinista (IG). Ihonalainen (SC) IG on ihmisen plasmasta valmistettu 10 % liuos, joka koostuu vähintään 98 % immunoglobuliini G:stä, joka sisältää laajan kirjon vasta-aineita.

Nämä kaksi komponenttia on pakattu yhteen kaksoispulloyksikkönä: IG tarjoaa terapeuttisen vaikutuksen ja rekombinantti ihmisen hyaluronidaasi helpottaa dispersiota, mikä muuttaa imeytymisen kinetiikkaa ja lisää IG:n biologista hyötyosuutta.

HyQviaa on markkinoitu Euroopan unionissa (EU) heinäkuusta 2013 lähtien ja Yhdysvalloissa syyskuusta 2014 lähtien. EU:ssa HyQvia on tarkoitettu korvaushoitoon kaiken ikäisille potilaille primaarisessa immuunikatooireyhtymässä (PID) sekä myeloomassa tai kroonisessa lymfosyyttisessä leukemiassa, jossa on vaikea sekundaarinen hypogammaglobulinemia ja toistuvat infektiot (sekundaariset immuunikatooireyhtymät, SID) sekä hypogammaglobulinemia. ja pre- ja postallogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.

HyQviaa tutkittiin yhdessä yli vuoden kestäneessä keskeisessä tutkimuksessa, johon osallistui 89 PID-potilasta, jotka olivat jo saaneet hoitoa ihmisen normaalilla IG:llä vähintään kolmen kuukauden ajan. Akuuttien vakavien bakteeri-infektioiden (SBI) määrä pääasiallisena tehokkuustuloksena oli 0,025 vuodessa. Tämä oli alle FDA:n ennalta määrittämän määrän, joka vaadittiin tehokkuuden osoittamiseksi (SBI-luku <1,0 henkilöä kohden vuodessa 0,01:n merkitsevyystasolla) ja oli samanlainen kuin muiden lisensoitujen normaalien ihmisen IG-tuotteiden kohdalla. Keskeisessä tutkimuksessa ja sen laajennuksessa on dokumentoitu 188 potilasvuotta HyQvia-hoidossa. HyQvia oli tehokas, turvallinen ja bioekvivalentti suonensisäisen IG:n kanssa samoilla antoväleillä, mutta se aiheutti vähemmän systeemisiä reaktioita. Siedettävyys oli hyvä huolimatta suurista infuusiomääristä ja -nopeuksista. Ei ole olemassa prekliinisiä tietoja, jotka viittaavat lisääntyneeseen mutageenisuuden, teratogeenisuuden, hedelmällisyyden tai hermosolujen kehittymisen riskiin.

Uusimmat ja kattavimmat tiedot eri IgG-valmisteiden todellisesta käytöstä ja tuloksista ovat saatavilla Saksan SIGNS-rekisteristä. Tämä rekisteri vahvisti IgG-substituution tai -hoidon tehokkuuden infektioiden (PID ja SID) vähentämisessä sekä kliinisen tilan stabiloinnissa tai parantamisessa neurologisissa ja autoimmuunisairauksissa. Saksalaisessa SIGNS-tutkimuksessa HyQviaa saaneessa 24 PID- ja SID-potilaan kohortissa valmiste oli hyvin siedetty ja hoitotyytyväisyys korkea. Muissa maissa tietoa HyQvian käytöstä ja tuloksista kliinisissä olosuhteissa on vähän tai se puuttuu kokonaan.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on täyttää nämä puutteet ja antaa yksityiskohtainen ja täydellinen kuvaus arkipäivän kliinisen käytännön olosuhteissa.