Упрощенный реестр введения иммуноглобулинов и исследование результатов (FIGARO) (FIGARO)

Рекомбинантная гиалуронидаза является установленным терапевтическим принципом для облегчения подкожной инфузии больших объемов жидкости (например, раствор Рингера и антитела, такие как IG, ритуксимаб, трастузумаб).

HyQvia представляет собой продукт, состоящий из рекомбинантной гиалуронидазы человека (rHuPH20, Hylenex®) и нормального иммуноглобулина человека (IG). Подкожный (п/к) ИГ представляет собой 10% раствор, приготовленный из плазмы крови человека, состоящий не менее чем на 98% из иммуноглобулина G, который содержит широкий спектр антител.

Два компонента упакованы вместе в виде двойного флакона: ИГ обеспечивает терапевтический эффект, а рекомбинантная человеческая гиалуронидаза облегчает диспергирование, что изменяет кинетику всасывания и увеличивает биодоступность ИГ.

HyQvia продается в Европейском Союзе (ЕС) с июля 2013 года и в США с сентября 2014 года. В ЕС HyQvia показан в качестве заместительной терапии у пациентов всех возрастных групп при синдромах первичного иммунодефицита (ВЗОМТ), а также при миеломе или хроническом лимфолейкозе с тяжелой вторичной гипогаммаглобулинемией и рецидивирующими инфекциями (синдромы вторичного иммунодефицита, ВИД), а также при гипогаммаглобулинемии. пре- и посталлогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.

HyQvia был изучен в одном опорном исследовании, продолжавшемся более года, с участием 89 пациентов с ВЗОМТ, которые уже получали лечение человеческим нормальным ИГ в течение как минимум трех месяцев. Количество острых тяжелых бактериальных инфекций (ТОБИ) как основного исхода эффективности составило 0,025 в год. Это было ниже предварительно определенного FDA числа, необходимого для демонстрации эффективности (коэффициент SBI <1,0 на субъекта в год при уровне значимости 0,01), и было аналогично тому, что наблюдалось с другими лицензированными продуктами человеческого нормального IG. В базовом исследовании и его расширении было задокументировано 188 пациенто-лет лечения HyQvia. HyQvia был эффективен, безопасен и биоэквивалентен внутривенному IG при тех же интервалах введения, но вызывал меньше системных реакций. Переносимость была хорошей, несмотря на высокие объемы и скорости инфузии. Нет никаких доклинических данных, указывающих на повышенный риск мутагенности, тератогенности, фертильности или развития нейронов.

Самые последние и полные данные о реальном использовании и результатах различных препаратов IgG доступны в немецком реестре SIGNS. Этот регистр подтвердил эффективность заместительной терапии или лечения IgG в отношении снижения инфекций (ВЗОМТ и ВИД), а также стабилизации или улучшения клинического состояния при неврологических и аутоиммунных заболеваниях. В когорте из 24 пациентов с ВЗОМТ и ВИД, получавших HyQvia в немецком исследовании SIGNS, препарат хорошо переносился, а удовлетворенность лечением была высокой. В других странах данные об использовании и результатах HyQvia в условиях клинической практики скудны или полностью отсутствуют.

Настоящее исследование направлено на то, чтобы заполнить эти пробелы и предоставить подробное и полное описание использования в условиях повседневной клинической практики.