Rejestr ułatwionego podawania immunoglobulin i badanie wyników (FIGARO) (FIGARO)

Rekombinowana hialuronidaza jest uznaną zasadą terapeutyczną ułatwiającą podskórne wlewy dużych objętości płynów (np. roztwór Ringera i przeciwciała, takie jak IG, rytuksymab, trastuzumab).

HyQvia to produkt składający się z rekombinowanej hialuronidazy ludzkiej (rHuPH20, Hylenex®) i ludzkiej normalnej immunoglobuliny (IG). Podskórna (SC) IG jest 10% roztworem sporządzonym z ludzkiego osocza, składającym się w co najmniej 98% z immunoglobuliny G, która zawiera szerokie spektrum przeciwciał.

Te dwa składniki są pakowane razem jako podwójna fiolka: IG zapewnia efekt terapeutyczny, a rekombinowana ludzka hialuronidaza ułatwia dyspersję, co zmienia kinetykę wchłaniania i zwiększa biodostępność IG.

HyQvia jest sprzedawana w Unii Europejskiej (UE) od lipca 2013 r., a w USA od września 2014 r. W UE preparat HyQvia jest wskazany jako terapia zastępcza u pacjentów we wszystkich grupach wiekowych z pierwotnymi zespołami niedoboru odporności (PID), szpiczakiem lub przewlekłą białaczką limfocytową z ciężką wtórną hipogammaglobulinemią i nawracającymi infekcjami (zespoły wtórnego niedoboru odporności, SID), a także hipogammaglobulinemią oraz przed- i po-alogeniczne przeszczepy hematopoetycznych komórek macierzystych.

Preparat HyQvia oceniano w jednym kluczowym badaniu trwającym ponad rok z udziałem 89 pacjentów z PID, którzy byli już leczeni ludzką normalną IG przez co najmniej trzy miesiące. Liczba ostrych poważnych zakażeń bakteryjnych (SBI) jako głównych punktów końcowych dotyczących skuteczności wynosiła 0,025 rocznie. Było to poniżej określonej z góry przez FDA liczby potrzebnej do wykazania skuteczności (wskaźnik SBI <1,0 na pacjenta rocznie na poziomie istotności 0,01) i było podobne do obserwowanego w przypadku innych licencjonowanych produktów ludzkich normalnych IG. W badaniu kluczowym i jego przedłużeniu udokumentowano 188 pacjentolat leczenia produktem HyQvia. Preparat HyQvia był skuteczny, bezpieczny i biorównoważny z dożylnymi IG w tych samych odstępach czasu, ale powodował mniej reakcji ogólnoustrojowych. Tolerancja była dobra pomimo dużych objętości i szybkości infuzji. Brak danych przedklinicznych wskazujących na zwiększone ryzyko działania mutagennego, teratogennego, płodności lub rozwoju neuronów.

Najbardziej aktualne i wyczerpujące dane dotyczące rzeczywistego wykorzystania i wyników różnych preparatów IgG są dostępne w niemieckim rejestrze SIGNS. Rejestr ten potwierdził skuteczność substytucji lub leczenia IgG w zakresie redukcji zakażeń (PID i SID) oraz stabilizacji lub poprawy stanu klinicznego w chorobach neurologicznych i autoimmunologicznych. W kohorcie 24 pacjentów z PID i SID przyjmujących HyQvia w niemieckim badaniu SIGNS preparat był dobrze tolerowany, a zadowolenie z leczenia wysokie. W innych krajach dane dotyczące stosowania i wyników stosowania produktu HyQvia w warunkach praktyki klinicznej są skąpe lub w ogóle ich nie ma.

Niniejsze badanie ma na celu wypełnienie tych luk oraz przedstawienie szczegółowego i pełnego opisu wykorzystania w warunkach codziennej praktyki klinicznej.