Tilrettelagt immunoglobulinadministrasjonsregister og resultatstudie (FIGARO) (FIGARO)

Rekombinant hyaluronidase er et etablert terapeutisk prinsipp for å lette infusjonen av store volumer væske subkutant (f. Ringer-løsning og antistoffer som IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia er et produkt som består av rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20, Hylenex®), og et humant normalt immunglobulin (IG). Den subkutane (SC) IG er en 10 % løsning fremstilt fra humant plasma bestående av minst 98 % immunglobulin G, som inneholder et bredt spekter av antistoffer.

De to komponentene er pakket sammen som en dobbel hetteglassenhet: IG gir den terapeutiske effekten og den rekombinante humane hyaluronidasen letter dispersjonen, noe som endrer kinetikken for absorpsjon og øker biotilgjengeligheten til IG.

HyQvia er markedsført i den europeiske union (EU) siden juli 2013 og i USA siden september 2014. I EU er HyQvia indisert som erstatningsterapi hos pasienter i alle aldersgrupper med primære immunsviktsyndromer (PID), og ved myelom eller kronisk lymfatisk leukemi med alvorlig sekundær hypogammaglobulinemi og tilbakevendende infeksjoner (sekundære immunsviktsyndromer, SID), samt hypogammaglobulinaemi og pre- og post-allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.

HyQvia ble undersøkt i en pivotal studie som varte over ett år, og involverte 89 pasienter med PID som allerede hadde hatt behandling med normal IG i minst tre måneder. Antall akutte alvorlige bakterieinfeksjoner (SBI) som hovedeffektutfall var 0,025 per år. Dette var under det forhåndsdefinerte FDA-tallet som er nødvendig for å vise effekt (SBI-rate <1,0 per forsøksperson per år på signifikansnivået 0,01), og var lik det som ble sett med andre lisensierte humane normale IG-produkter. I den pivotale studien og dens utvidelse er 188 pasientår under HyQvia-behandling dokumentert. HyQvia var effektivt, trygt og bioekvivalent med intravenøs IG ved samme administrasjonsintervaller, men det forårsaket færre systemiske reaksjoner. Tolerabiliteten var god til tross for høye infusjonsvolumer og -hastigheter. Det er ingen prekliniske data som tyder på økt risiko for mutagenisitet, teratogenisitet, fertilitet eller nevronal utvikling.

De mest oppdaterte og omfattende dataene om bruk i virkeligheten og utfall av ulike IgG-preparater er tilgjengelig fra det tyske SIGNS-registeret. Dette registeret bekreftet effektiviteten av IgG-substitusjon eller behandling når det gjelder reduksjon av infeksjoner (PID og SID), samt stabilisering eller forbedring av den kliniske tilstanden ved nevrologiske og autoimmune sykdommer. I en kohort på 24 PID- og SID-pasienter på HyQvia i den tyske SIGNS-studien ble preparatet godt tolerert og behandlingstilfredsheten høy. I andre land er data om bruk og resultater av HyQvia under kliniske praksisforhold sparsomme eller helt mangler.

Denne studien har som mål å fylle disse hullene og gi en detaljert og fullstendig beskrivelse av bruken av under daglige kliniske praksisforhold.