Estudio de resultados y registro de administración de inmunoglobulina facilitada (FIGARO) (FIGARO)

La hialuronidasa recombinante es un principio terapéutico establecido para facilitar la infusión de grandes volúmenes de líquidos por vía subcutánea (p. Solución de Ringer y anticuerpos como IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia es un producto que consta de hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20, Hylenex®) y una inmunoglobulina humana normal (IG). La IG subcutánea (SC) es una solución al 10 % preparada a partir de plasma humano que consta de al menos un 98 % de inmunoglobulina G, que contiene un amplio espectro de anticuerpos.

Los dos componentes se envasan juntos como una unidad de doble vial: IG proporciona el efecto terapéutico y la hialuronidasa humana recombinante facilita la dispersión, lo que altera la cinética de absorción y aumenta la biodisponibilidad de la IG.

HyQvia se comercializa en la Unión Europea (UE) desde julio de 2013 y en EE. UU. desde septiembre de 2014. En la UE, HyQvia está indicado como terapia de reemplazo en pacientes de todos los grupos de edad en síndromes de inmunodeficiencia primaria (PID) y en mieloma o leucemia linfocítica crónica con hipogammaglobulinemia secundaria grave e infecciones recurrentes (síndromes de inmunodeficiencia secundaria, SID), así como hipogammaglobulinemia. y antes y después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

HyQvia se investigó en un estudio fundamental que duró más de un año, en el que participaron 89 pacientes con EPI que ya habían recibido tratamiento con IG humana normal durante al menos tres meses. El número de infecciones bacterianas graves agudas (SBI) como principales resultados de eficacia fue de 0,025 por año. Esto estuvo por debajo del número predefinido por la FDA necesario para demostrar la eficacia (tasa de SBI <1,0 por sujeto por año en el nivel de significación de 0,01) y fue similar a lo observado con otros productos autorizados de IG normales para humanos. En el estudio fundamental y su extensión, se documentaron 188 años-paciente en tratamiento con HyQvia. HyQvia fue eficaz, seguro y bioequivalente a la IG intravenosa en los mismos intervalos de administración, pero provocó menos reacciones sistémicas. La tolerabilidad fue buena a pesar de los altos volúmenes y tasas de infusión. No hay datos preclínicos que sugieran un mayor riesgo de mutagenicidad, teratogenicidad, fertilidad o desarrollo neuronal.

Los datos más actualizados y completos sobre la utilización en la vida real y los resultados de varias preparaciones de IgG están disponibles en el registro alemán SIGNS. Este registro confirmó la eficacia de la sustitución o tratamiento de IgG en términos de reducción de infecciones (PID y SID), así como la estabilización o mejora del cuadro clínico en enfermedades neurológicas y autoinmunes. En una cohorte de 24 pacientes con PID y SID tratados con HyQvia en el estudio alemán SIGNS, la preparación fue bien tolerada y la satisfacción con el tratamiento fue alta. En otros países, los datos sobre la utilización y los resultados de HyQvia en condiciones de práctica clínica son escasos o faltan por completo.

El presente estudio tiene como objetivo llenar estos vacíos y proporcionar una descripción detallada y completa de la utilización de en condiciones de práctica clínica diaria.