Studio del registro e degli esiti della somministrazione di immunoglobuline facilitate (FIGARO) (FIGARO)

La ialuronidasi ricombinante è un principio terapeutico consolidato per facilitare l'infusione di grandi volumi di fluidi per via sottocutanea (ad es. soluzione Ringer e anticorpi come IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia è un prodotto costituito da ialuronidasi umana ricombinante (rHuPH20, Hylenex®) e da un'immunoglobulina umana normale (IG). L'IG sottocutaneo (SC) è una soluzione al 10% preparata da plasma umano costituita da almeno il 98% di immunoglobulina G, che contiene un ampio spettro di anticorpi.

I due componenti sono confezionati insieme come unità a doppia fiala: l'IG fornisce l'effetto terapeutico e la ialuronidasi umana ricombinante facilita la dispersione, che altera la cinetica dell'assorbimento e aumenta la biodisponibilità dell'IG.

HyQvia è commercializzato nell'Unione Europea (UE) da luglio 2013 e negli Stati Uniti da settembre 2014. Nell'UE, HyQvia è indicato come terapia sostitutiva nei pazienti di tutte le età affetti da sindromi da immunodeficienza primaria (PID) e da mieloma o leucemia linfocitica cronica con grave ipogammaglobulinemia secondaria e infezioni ricorrenti (sindromi da immunodeficienza secondaria, SID), nonché ipogammaglobulinemia e trapianto di cellule staminali emopoietiche pre e post allogeniche.

HyQvia è stato esaminato in uno studio cardine della durata di oltre un anno, che ha coinvolto 89 pazienti con PID che erano già stati trattati con IG umana normale per almeno tre mesi. Il numero di infezioni batteriche gravi acute (SBI) come principali risultati di efficacia è stato di 0,025 all'anno. Questo era inferiore al numero predefinito della FDA necessario per mostrare l'efficacia (tasso di SBI <1,0 per soggetto all'anno al livello di significatività di 0,01) ed era simile a quello osservato con altri prodotti IG umani normali autorizzati. Nello studio cardine e nella sua estensione, sono stati documentati 188 anni-paziente in trattamento con HyQvia. HyQvia si è rivelato efficace, sicuro e bioequivalente alle IG per via endovenosa agli stessi intervalli di somministrazione, ma ha causato un minor numero di reazioni sistemiche. La tollerabilità è stata buona nonostante volumi e velocità di infusione elevati. Non ci sono dati preclinici che suggeriscano un aumento del rischio di mutagenicità, teratogenicità, fertilità o sviluppo neuronale.

I dati più aggiornati e completi sull'utilizzo nella vita reale e sui risultati di varie preparazioni di IgG sono disponibili presso il registro tedesco SIGNS. Questo registro ha confermato l'efficacia della sostituzione o del trattamento delle IgG in termini di riduzione delle infezioni (PID e SID), nonché di stabilizzazione o miglioramento della condizione clinica nelle malattie neurologiche e autoimmuni. In una coorte di 24 pazienti PID e SID trattati con HyQvia nello studio tedesco SIGNS, la preparazione è stata ben tollerata e la soddisfazione del trattamento è stata elevata. In altri paesi, i dati sull'utilizzo e sui risultati di HyQvia in condizioni di pratica clinica sono scarsi o completamente mancanti.

Il presente studio si propone di colmare queste lacune e di fornire una descrizione dettagliata e completa dell'utilizzo di nelle condizioni di pratica clinica quotidiana.