Faciliteret immunoglobulinadministration Registry and Outcomes Study (FIGARO) (FIGARO)

Rekombinant hyaluronidase er et etableret terapeutisk princip for at lette infusionen af ​​store mængder væske subkutant (f.eks. Ringer opløsning og antistoffer såsom IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia er et produkt bestående af rekombinant human hyaluronidase (rHuPH20, Hylenex®) og et humant normalt immunglobulin (IG). Den subkutane (SC) IG er en 10 % opløsning fremstillet af humant plasma bestående af mindst 98 % immunglobulin G, som indeholder et bredt spektrum af antistoffer.

De to komponenter er pakket sammen som en dobbelt hætteglasenhed: IG giver den terapeutiske effekt, og den rekombinante humane hyaluronidase letter dispersionen, hvilket ændrer absorptionskinetikken og øger biotilgængeligheden af ​​IG.

HyQvia er markedsført i Den Europæiske Union (EU) siden juli 2013 og i USA siden september 2014. I EU er HyQvia indiceret som erstatningsterapi til patienter i alle aldersgrupper med primære immundefektsyndromer (PID) og ved myelom eller kronisk lymfatisk leukæmi med svær sekundær hypogammaglobulinæmi og tilbagevendende infektioner (sekundære immundefektsyndromer, SID) samt hypogammaglobulinæmi og præ- og post-allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

HyQvia blev undersøgt i et pivotalt studie, der varede over et år, og som omfattede 89 patienter med PID, som allerede havde haft behandling med human normal IG i mindst tre måneder. Antallet af akutte alvorlige bakterielle infektioner (SBI) som primære effektudfald var 0,025 om året. Dette var under det foruddefinerede FDA-tal, der kræves for at vise effektivitet (SBI-rate <1,0 pr. forsøgsperson pr. år ved signifikansniveauet 0,01), og svarede til det, der ses med andre licenserede humane normale IG-produkter. I det pivotale studie og dets forlængelse er 188 patientår under HyQvia-behandling blevet dokumenteret. HyQvia var effektivt, sikkert og bioækvivalent med intravenøs IG med samme administrationsintervaller, men det forårsagede færre systemiske reaktioner. Tolerabiliteten var god på trods af høje infusionsvolumener og -hastigheder. Der er ingen prækliniske data, der tyder på en øget risiko for mutagenicitet, teratogenicitet, fertilitet eller neuronal udvikling.

De mest aktuelle og omfattende data om virkelighedens anvendelse og resultater af forskellige IgG-præparater er tilgængelige fra det tyske SIGNS-register. Dette register bekræftede effektiviteten af ​​IgG-substitution eller behandling med hensyn til reduktion af infektioner (PID og SID), samt stabilisering eller forbedring af den kliniske tilstand i neurologiske og autoimmune sygdomme. I en kohorte på 24 PID- og SID-patienter på HyQvia i det tyske SIGNS-studie blev præparatet godt tolereret, og behandlingstilfredsheden var høj. I andre lande er data om brugen og resultaterne af HyQvia under klinisk praksis sparsomme eller helt mangler.

Nærværende undersøgelse har til formål at udfylde disse huller og give en detaljeret og fuldstændig beskrivelse af anvendelsen af ​​under daglige kliniske praksisforhold.