Könnyített immunglobulin beadási nyilvántartás és eredmények vizsgálata (FIGARO) (FIGARO)

A rekombináns hialuronidáz bevált terápiás elv, amely megkönnyíti nagy mennyiségű folyadék szubkután infúzióját (pl. Ringer oldat és antitestek, például IG, rituximab, trastuzumab).

A HyQvia egy rekombináns humán hialuronidázból (rHuPH20, Hylenex®) és egy emberi normál immunglobulinból (IG) álló termék. A szubkután (SC) IG humán plazmából készült 10%-os oldat, amely legalább 98%-ban immunglobulin G-t tartalmaz, és amely antitestek széles spektrumát tartalmazza.

A két komponens egy kettős fiola egységbe van csomagolva: az IG biztosítja a terápiás hatást, a rekombináns humán hialuronidáz pedig elősegíti a diszperziót, ami megváltoztatja a felszívódás kinetikáját és növeli az IG biohasznosulását.

A HyQvia-t 2013 júliusa óta forgalmazzák az Európai Unióban (EU), 2014 szeptembere óta pedig az Egyesült Államokban. Az EU-ban a HyQvia helyettesítő terápiaként javasolt primer immunhiányos szindrómában (PID), myelomában vagy krónikus limfocitás leukémiában, súlyos másodlagos hypogammaglobulinémiában és visszatérő fertőzésekben (szekunder immunhiányos szindrómák, SID), valamint hypogammaglobulinémiában szenvedő betegeknél. valamint pre- és posztallogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció.

A HyQvia-t egy több mint egy évig tartó pivotális vizsgálatban vizsgálták, amelyben 89 PID-ben szenvedő beteg vett részt, akiket már legalább három hónapja kezeltek humán normál IG-vel. Az akut súlyos bakteriális fertőzések (SBI) száma, mint fő hatékonysági kimenetel, évi 0,025 volt. Ez alatta maradt az FDA előre meghatározott számának, amely a hatékonyság kimutatásához szükséges (SBI-arány <1,0 alanyonként évente, 0,01 szignifikanciaszint mellett), és hasonló volt a többi engedélyezett humán normál IG-termékhez. A kulcsfontosságú vizsgálatban és kiterjesztésében 188 betegév HyQvia-kezelést dokumentáltak. A HyQvia hatékony, biztonságos és biológiailag egyenértékű volt az intravénás IG-vel azonos beadási időközönként, de kevesebb szisztémás reakciót okozott. A tolerálhatóság jó volt a nagy infúziós mennyiségek és sebességek ellenére. Nincsenek olyan preklinikai adatok, amelyek a mutagenitás, a teratogén hatás, a termékenység vagy a neuronális fejlődés fokozott kockázatára utalnának.

A legfrissebb és legátfogóbb adatok a különböző IgG-készítmények valós felhasználásáról és eredményeiről a német SIGNS regiszterből érhetők el. Ez a regiszter megerősítette az IgG szubsztitúció vagy kezelés hatékonyságát a fertőzések (PID és SID) csökkentésében, valamint a klinikai állapot stabilizálásában vagy javításában neurológiai és autoimmun betegségekben. A német SIGNS vizsgálatban a HyQvia-ban részesülő 24 PID és SID betegből álló csoportban a készítményt jól tolerálták, és a kezeléssel való elégedettség magas volt. Más országokban a HyQvia klinikai gyakorlati körülmények között történő felhasználására és eredményeire vonatkozó adatok kevés vagy teljesen hiányoznak.

Jelen tanulmány ezeket a hiányosságokat kívánja pótolni, és részletes és teljes leírást adni a mindennapi klinikai gyakorlati körülmények között történő felhasználásról.