Facilitated Immunoglobulin Administration Register and Outcomes Study (FIGARO) (FIGARO)

Rekombinant hyaluronidas är en etablerad terapeutisk princip för att underlätta infusion av stora volymer vätskor subkutant (t. Ringerlösning och antikroppar som IG, rituximab, trastuzumab).

HyQvia är en produkt som består av rekombinant humant hyaluronidas (rHuPH20, Hylenex®) och ett humant normalt immunglobulin (IG). Den subkutana (SC) IG är en 10 % lösning framställd av human plasma bestående av minst 98 % immunglobulin G, som innehåller ett brett spektrum av antikroppar.

De två komponenterna är förpackade tillsammans som en enhet med dubbla injektionsflaskor: IG ger den terapeutiska effekten och det rekombinanta humana hyaluronidaset underlättar dispersionen, vilket förändrar absorptionskinetiken och ökar biotillgängligheten för IG.

HyQvia marknadsförs i Europeiska Unionen (EU) sedan juli 2013 och i USA sedan september 2014. Inom EU är HyQvia indicerat som ersättningsterapi till patienter i alla åldersgrupper med primära immunbristsyndrom (PID), och vid myelom eller kronisk lymfatisk leukemi med svår sekundär hypogammaglobulinemi och återkommande infektioner (sekundära immunbristsyndrom, SID), samt hypogammaglobulinaemi och pre- och postallogen hematopoetisk stamcellstransplantation.

HyQvia undersöktes i en pivotal studie som varade över ett år och involverade 89 patienter med PID som redan hade behandlats med normal IG i minst tre månader. Antalet akuta allvarliga bakterieinfektioner (SBI) som huvudsakliga effektutfall var 0,025 per år. Detta var under det fördefinierade FDA-talet som behövdes för att visa effekt (SBI-frekvens <1,0 per försöksperson och år vid signifikansnivån 0,01), och liknade det som sågs med andra licensierade humana normala IG-produkter. I den pivotala studien och dess förlängning har 188 patientår under HyQvia-behandling dokumenterats. HyQvia var effektivt, säkert och bioekvivalent med intravenös IG vid samma administreringsintervall, men det orsakade färre systemiska reaktioner. Tolerabiliteten var god trots höga infusionsvolymer och -hastigheter. Det finns inga prekliniska data som tyder på en ökad risk för mutagenicitet, teratogenicitet, fertilitet eller neuronal utveckling.

Den mest aktuella och heltäckande informationen om verklig användning och resultat av olika IgG-preparat finns tillgänglig från det tyska SIGNS-registret. Detta register bekräftade effektiviteten av IgG-substitution eller behandling i termer av minskning av infektioner (PID och SID), såväl som stabilisering eller förbättring av det kliniska tillståndet vid neurologiska och autoimmuna sjukdomar. I en kohort av 24 PID- och SID-patienter på HyQvia i den tyska SIGNS-studien tolererades preparatet väl och behandlingstillfredsställelsen var hög. I andra länder är data om användning och resultat av HyQvia under kliniska förhållanden sparsamma eller helt saknas.

Föreliggande studie syftar till att fylla dessa luckor och att ge en detaljerad och fullständig beskrivning av användningen av under vardagliga kliniska praxisförhållanden.