Transplantace autologních mononukleárních buněk periferní krve pro amyotrofickou laterální sklerózu
Transplantace autologních mononukleárních buněk periferní krve v subarachnoidálním prostoru pro amyotrofickou laterální sklerózu: bezpečnostní analýza 14 pacientů
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je rychle se vyvíjející fatální neurodegenerativní onemocnění, které je výsledkem degenerace kortikálních, bulbárních a spinálních motorických neuronů. Onemocnění neúprosně postupuje ke smrti, obvykle v důsledku selhání respiračních funkcí, s mediánem trvání 3 roky.
Nedávné klinické studie využívající různé typy kmenových buněk, včetně mezenchymálních stromálních buněk, nervových kmenových buněk a mononukleárních buněk periferní krve (PBMC), představují slibné strategie pro léčbu ALS založenou na kmenových buňkách. Bylo prokázáno, že zánět a smrt neuronů byly sníženy u pacientů s ALS po transplantaci kostní dřeně. Kromě toho byla incidence imunitní odpovědi snížena autologní transplantací buněk kostní dřeně u pacientů s ALS. PBMC jsou multipotentní kmenové buňky, které jsou velmi atraktivní pro přístup buněčné terapie u ALS kvůli jejich plasticitě a schopnosti poskytovat hostitelské tkáni růstové faktory nebo modulovat imunitní systém hostitele. PBMC byly používány klinicky a jejich podávání bylo připisováno jen málo nežádoucích účinků. Časné klinické výzkumy ukázaly, že transplantace autologních PBMC do dura je u pacientů s ALS proveditelná; jedna studie však byla omezena na tři pacienty a druhá zahrnovala osm pacientů. Stále existuje mnoho otázek týkajících se intratekální transplantace PBMC pro ALS. Proto byla provedena retrospektivní studie k dalšímu posouzení bezpečnosti a účinnosti postupu a k testování dopadu přístupu buněčné terapie u pacientů s ALS.
Statistická analýza Data, vyjádřená jako průměr ± SD, byla analyzována pomocí SPSS verze 17.0 pro Windows (SPSS Inc., Chicago, IL, USA). Statistické analýzy byly provedeny párovým vzorkovým t-testem. Hodnota P < 0,05 byla považována za statisticky významnou.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Čína, 116011
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- všichni jedinci měli ověřitelnou diagnózu ALS po dobu 0,5 až 2 let na základě diagnózy pomocí revidovaných kritérií Světové federace neurologie. Stupně diagnózy byly klinicky definitivní ALS nebo klinicky pravděpodobné ALS;
- ALS byla mírná až střední na základě revidované škály funkčního hodnocení ALS. Elektrofyziologické znaky ukázaly amplitudu složeného svalového akčního potenciálu (CMAP) motorického nervu normální nebo mírně klesající;
- sérová kreatinkináza byla normální nebo mírná horní, méně než 500 U/l.
Kritéria vyloučení:
- použití jakéhokoli jiného zkoumaného činidla během 30 dnů před léčbou;
- závažné onemocnění srdce, plic, jater a/nebo krve;
- pozitivita viru lidské imunodeficience nebo známky a symptomy odpovídající infekci virem lidské imunodeficience;
- těhotné nebo kojící ženy;
- anamnéza rakoviny s méně než 5letou dokumentací stavu bez onemocnění;
- anamnéza anafylaktické reakce nebo přecitlivělosti na faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF);
- zneužívání alkoholu nebo drog v posledním 1 roce;
- nemůže pochopit nebo dodržovat pravidla léčby;
- dárce krve v posledních 30 dnech.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autotransplantace PBMC
Čtrnáct pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) dostává autotransplantaci mononukleárních buněk periferní krve (PBMC).
|
Čtrnáct pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) dostává autotransplantaci mononukleárních buněk periferní krve (PBMC).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
nežádoucí příhody autologní mobilizace mononukleárních buněk periferní krve
Časové okno: 1 týden po operaci
|
Posoudit bezpečnost autologní transplantace mononukleárních buněk periferní krve
|
1 týden po operaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření funkční nezávislosti (FIM)
Časové okno: změny předoperační a 1. týden, 2. týden, 4. týden, 12. týden po operaci
|
Zhodnotit schopnost sebeobsluhy každodenního života
|
změny předoperační a 1. týden, 2. týden, 4. týden, 12. týden po operaci
|
|
Berg Balanční stupnice
Časové okno: změny předoperační a 1. týden, 2. týden, 4. týden, 12. týden po operaci
|
Zhodnotit schopnost rovnováhy trupu a pohybovou funkci končetin
|
změny předoperační a 1. týden, 2. týden, 4. týden, 12. týden po operaci
|
|
Škála hodnocení dysartrie
Časové okno: změny předoperační a 1. týden, 2. týden, 4. týden, 12. týden po operaci
|
K posouzení progrese bulbární paralýzy
|
změny předoperační a 1. týden, 2. týden, 4. týden, 12. týden po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jing Liu, Ph.D., The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LCKY2016-58
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .