Transplantation av autologa perifera mononukleära blodceller för amyotrofisk lateralskleros
Transplantation av mononukleära autologa perifera blodceller i det subaraknoida utrymmet för amyotrofisk lateralskleros: en säkerhetsanalys av 14 patienter
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en snabbt utvecklande, dödlig neurodegenerativ sjukdom som orsakas av degenerering av kortikala, bulbära och spinala motorneuroner. Sjukdomen fortskrider obönhörligt till döden, vanligtvis på grund av bristande andningsfunktion, med en medianvaraktighet på 3 år.
Nyligen genomförda kliniska prövningar med olika typer av stamceller, inklusive mesenkymala stromaceller, neurala stamceller och perifera mononukleära blodceller (PBMC), representerar lovande strategier för stamcellsbaserad behandling vid ALS. Det har visats att inflammationen och neuronal död minskade hos ALS-patienter efter benmärgstransplantation. Dessutom minskade förekomsten av immunsvar genom autolog transplantation av benmärgsceller hos ALS-patienter. PBMC är multipotenta stamceller som är mycket attraktiva för en cellterapimetod vid ALS på grund av deras plasticitet och förmåga att förse värdvävnaden med tillväxtfaktorer eller modulera värdens immunsystem. PBMC användes kliniskt och få negativa effekter tillskrevs administreringen. Tidiga kliniska undersökningar indikerade att transplantation av autologa PBMC i dura är möjlig hos ALS-patienter; dock var en studie begränsad till tre patienter och den andra rekryterade åtta patienter. Det finns fortfarande många frågor angående intratekal transplantation av PBMC för ALS. Därför utfördes en retrospektiv studie för att ytterligare bedöma säkerheten och effektiviteten av proceduren och för att testa effekten av en cellterapimetod hos ALS-patienter.
Statistisk analys Data, uttryckta som medelvärde ± SD, analyserades med SPSS version 17.0 för Windows (SPSS Inc., Chicago, IL, USA). Statistiska analyser utfördes genom parat prov t-test. Ett värde på P < 0,05 ansågs vara statistiskt signifikant.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Kina, 116011
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- alla försökspersoner hade en verifierbar diagnos av ALS i 0,5 till 2 år baserat på en diagnos som använde Revised Criteria of the World Federation of Neurology. Graderna av diagnos var kliniskt bestämd ALS eller kliniskt sannolik ALS;
- ALS var mild till måttlig baserat på ALS Functional Rating Scale-Revised. Elektrofysiologiska egenskaper visade CMAP-amplituden för den sammansatta muskelverkanspotentialen hos motornerven normal eller mild sjunkande;
- serumkreatinkinas var normalt eller milt övre, mindre än 500 U/L.
Exklusions kriterier:
- användning av något annat prövningsmedel inom 30 dagar före behandling;
- allvarlig hjärt-, lung-, lever- och/eller hematiska sjukdomar;
- positivitet med humant immunbristvirus eller tecken och symtom som överensstämmer med infektion med humant immunbristvirus;
- gravida eller ammande kvinnor;
- historia av cancer med mindre än 5 års dokumentation av ett sjukdomsfritt tillstånd;
- anamnes på anafylaktisk reaktion eller överkänslighet mot granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF);
- alkohol- eller drogmissbruk under det senaste året;
- kan inte förstå eller följa reglerna för behandling;
- blodgivare under de senaste 30 dagarna.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: PBMC autotransplantation
Fjorton patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) får autotransplantation med perifert blod mononukleär cell (PBMC).
|
Fjorton patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS) får autotransplantation med perifert blod mononukleär cell (PBMC).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
biverkningar av autolog mobilisering av mononukleära celler i perifert blod
Tidsram: 1 vecka efter operationen
|
För att bedöma säkerheten vid transplantation av autologa mononukleära blodceller från perifert blod
|
1 vecka efter operationen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Funktionell oberoende mätning (FIM)
Tidsram: förändringar av preoperation och vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 12 efter operation
|
Att bedöma egenvårdsförmågan i det dagliga livet
|
förändringar av preoperation och vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 12 efter operation
|
|
Berg Balansvåg
Tidsram: förändringar av preoperation och vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 12 efter operation
|
För att bedöma bålbalansförmågan och funktionen för armrörelser
|
förändringar av preoperation och vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 12 efter operation
|
|
Skala för bedömning av dysartri
Tidsram: förändringar av preoperation och vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 12 efter operation
|
För att bedöma utvecklingen av bulbar förlamning
|
förändringar av preoperation och vecka 1, vecka 2, vecka 4, vecka 12 efter operation
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Jing Liu, Ph.D., The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LCKY2016-58
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .