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Trasplante de células mononucleares autólogas de sangre periférica para la esclerosis lateral amiotrófica

7 de febrero de 2018 actualizado por: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Trasplante de células mononucleares autólogas de sangre periférica en el espacio subaracnoideo para la esclerosis lateral amiotrófica: un análisis de seguridad de 14 pacientes

Evaluar la seguridad del trasplante de células mononucleares de sangre periférica en el espacio subaracnoideo para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa fatal y de rápida evolución que resulta de la degeneración de las neuronas motoras corticales, bulbares y espinales. La enfermedad progresa inexorablemente hasta la muerte, generalmente por insuficiencia de la función respiratoria, con una mediana de duración de 3 años.

Los ensayos clínicos recientes que utilizan varios tipos de células madre, incluidas las células estromales mesenquimales, las células madre neurales y las células mononucleares de sangre periférica (PBMC), representan estrategias prometedoras para el tratamiento basado en células madre en la ELA. Se ha demostrado que la inflamación y la muerte neuronal se redujeron en pacientes con ELA después del trasplante de médula ósea. Además, la incidencia de la respuesta inmunitaria se redujo mediante el trasplante autólogo de células de médula ósea en pacientes con ELA. Las PBMC son células madre multipotentes que son muy atractivas para un enfoque de terapia celular en la ELA debido a su plasticidad y capacidad para proporcionar al tejido del huésped factores de crecimiento o modular el sistema inmunitario del huésped. Las PBMC se utilizaron clínicamente y se atribuyeron pocos efectos adversos a su administración. Las primeras investigaciones clínicas indicaron que el trasplante de PBMC autólogas en la duramadre es factible en pacientes con ELA; sin embargo, un estudio se limitó a tres pacientes y el otro reclutó a ocho pacientes. Todavía hay muchas preguntas con respecto al trasplante intratecal de PBMC para ALS. Por lo tanto, se realizó un estudio retrospectivo para evaluar aún más la seguridad y eficacia del procedimiento y probar el impacto de un enfoque de terapia celular en pacientes con ELA.

Análisis estadístico Los datos, expresados ​​como la media ± SD, se analizaron utilizando SPSS versión 17.0 para Windows (SPSS Inc., Chicago, IL, EE. UU.). Los análisis estadísticos se realizaron mediante la prueba t de muestras pareadas. Un valor de P < 0,05 se consideró estadísticamente significativo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Porcelana, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

31 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • todos los sujetos tenían un diagnóstico verificable de ELA durante 0,5 a 2 años basado en un diagnóstico usando los Criterios Revisados ​​de la Federación Mundial de Neurología. Los grados de diagnóstico fueron ELA clínicamente definida o ELA clínicamente probable;
  • La ELA fue de leve a moderada según la Escala de calificación funcional de la ELA revisada. Las características electrofisiológicas mostraron una amplitud del potencial de acción muscular compuesto (CMAP) del nervio motor normal o levemente en declive;
  • la creatina quinasa sérica era normal o superior leve, menos de 500 U/L.

Criterio de exclusión:

  • uso de cualquier otro agente en investigación dentro de los 30 días anteriores al tratamiento;
  • enfermedad cardíaca, pulmonar, hepática y/o hemática grave;
  • positividad del virus de la inmunodeficiencia humana o signos y síntomas compatibles con la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana;
  • mujeres embarazadas o lactantes;
  • antecedentes de cáncer con menos de 5 años de documentación de un estado libre de enfermedad;
  • antecedentes de reacción anafiláctica o hipersensibilidad al factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF);
  • abuso de alcohol o drogas en los últimos 1 año;
  • no puede entender u obedecer las reglas de tratamiento;
  • donante de sangre en los últimos 30 días.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Autotrasplante de PBMC
Catorce pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) reciben autotrasplante de células mononucleares de sangre periférica (PBMC).
Catorce pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) reciben autotrasplante de células mononucleares de sangre periférica (PBMC).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
eventos adversos de la movilización autóloga de células mononucleares de sangre periférica
Periodo de tiempo: 1 semana después de la operación
Evaluar la seguridad del trasplante autólogo de células mononucleares de sangre periférica
1 semana después de la operación

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de independencia funcional (FIM)
Periodo de tiempo: cambios de preoperación y semana 1, semana 2, semana 4, semana 12 después de la operación
Evaluar la capacidad de autocuidado de la vida diaria.
cambios de preoperación y semana 1, semana 2, semana 4, semana 12 después de la operación
Balanza de Berg
Periodo de tiempo: cambios de preoperación y semana 1, semana 2, semana 4, semana 12 después de la operación
Evaluar la capacidad de equilibrio del tronco y la función de movimiento de las extremidades.
cambios de preoperación y semana 1, semana 2, semana 4, semana 12 después de la operación
Escala de evaluación de la disartria
Periodo de tiempo: cambios de preoperación y semana 1, semana 2, semana 4, semana 12 después de la operación
Para evaluar la progresión de la parálisis bulbar
cambios de preoperación y semana 1, semana 2, semana 4, semana 12 después de la operación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Jing Liu, Ph.D., The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de marzo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

21 de marzo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de febrero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre La esclerosis lateral amiotrófica

Ensayos clínicos sobre Autotrasplante de PBMC

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