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Trapianto di cellule mononucleate autologhe del sangue periferico per la sclerosi laterale amiotrofica

7 febbraio 2018 aggiornato da: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Trapianto di cellule mononucleate autologhe del sangue periferico nello spazio subaracnoideo per la sclerosi laterale amiotrofica: un'analisi di sicurezza di 14 pazienti

Per valutare la sicurezza del trapianto di cellule mononucleari del sangue periferico nello spazio subaracnoideo per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa fatale in rapida evoluzione derivante dalla degenerazione dei motoneuroni corticali, bulbari e spinali. La malattia progredisce inesorabilmente fino alla morte, di solito per insufficienza della funzione respiratoria, con una durata media di 3 anni.

Recenti studi clinici che utilizzano vari tipi di cellule staminali, comprese le cellule stromali mesenchimali, le cellule staminali neurali e le cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC), rappresentano strategie promettenti per il trattamento basato sulle cellule staminali nella SLA. È stato dimostrato che l'infiammazione e la morte neuronale sono state ridotte nei pazienti affetti da SLA dopo il trapianto di midollo osseo. Inoltre, l'incidenza della risposta immunitaria è stata ridotta dal trapianto autologo di cellule del midollo osseo nei pazienti affetti da SLA. Le PBMC sono cellule staminali multipotenti che sono molto attraenti per un approccio di terapia cellulare nella SLA a causa della loro plasticità e capacità di fornire al tessuto ospite fattori di crescita o di modulare il sistema immunitario dell'ospite. I PBMC sono stati utilizzati clinicamente e pochi effetti avversi sono stati attribuiti alla loro somministrazione. Le prime indagini cliniche hanno indicato che il trapianto di PBMC autologhe nella dura madre è fattibile nei pazienti affetti da SLA; tuttavia, uno studio è stato limitato a tre pazienti e l'altro ha reclutato otto pazienti. Ci sono ancora molte domande riguardo al trapianto intratecale di PBMC per la SLA. Pertanto, è stato condotto uno studio retrospettivo per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia della procedura e per testare l'impatto di un approccio di terapia cellulare nei pazienti affetti da SLA.

Analisi statistica I dati, espressi come media ± SD, sono stati analizzati utilizzando SPSS versione 17.0 per Windows (SPSS Inc., Chicago, IL, USA). Le analisi statistiche sono state eseguite mediante t-test del campione accoppiato. Un valore di P <0,05 è stato considerato statisticamente significativo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Cina, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 31 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • tutti i soggetti avevano una diagnosi verificabile di SLA da 0,5 a 2 anni sulla base di una diagnosi basata sui criteri rivisti della World Federation of Neurology. I gradi di diagnosi erano SLA clinicamente definita o SLA clinicamente probabile;
  • La SLA era da lieve a moderata in base alla scala di valutazione funzionale ALS rivista. Le caratteristiche elettrofisiologiche hanno mostrato l'ampiezza del potenziale d'azione muscolare composto (CMAP) del nervo motorio normale o lieve declino;
  • la creatina chinasi sierica era normale o lievemente superiore, inferiore a 500 U/L.

Criteri di esclusione:

  • uso di qualsiasi altro agente sperimentale entro 30 giorni prima del trattamento;
  • grave malattia cardiaca, polmonare, epatica e/o ematica;
  • positività al virus dell'immunodeficienza umana o segni e sintomi coerenti con l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana;
  • donne incinte o che allattano;
  • storia di cancro con meno di 5 anni di documentazione di uno stato libero da malattia;
  • storia di reazione anafilattica o ipersensibilità al fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF);
  • abuso di alcol o droghe negli ultimi 1 anno;
  • non può comprendere o obbedire alle regole di trattamento;
  • donatore di sangue negli ultimi 30 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Autotrapianto PBMC
Quattordici pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ricevono autotrapianto di cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC).
Biologico: Autotrapianto PBMC
Quattordici pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ricevono autotrapianto di cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
eventi avversi di mobilizzazione di cellule mononucleari autologhe del sangue periferico
Lasso di tempo: 1 settimana dopo l'operazione
Valutare la sicurezza del trapianto autologo di cellule mononucleate da sangue periferico
1 settimana dopo l'operazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione dell'indipendenza funzionale (FIM)
Lasso di tempo: cambiamenti di preoperazione e settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 12 dopo l'operazione
Per valutare la capacità di auto-cura della vita quotidiana
cambiamenti di preoperazione e settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 12 dopo l'operazione
Scala dell'equilibrio di Berg
Lasso di tempo: cambiamenti di preoperazione e settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 12 dopo l'operazione
Per valutare la capacità di equilibrio del tronco e la funzione di movimento degli arti
cambiamenti di preoperazione e settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 12 dopo l'operazione
Scala di valutazione della disartria
Lasso di tempo: cambiamenti di preoperazione e settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 12 dopo l'operazione
Per valutare la progressione della paralisi bulbare
cambiamenti di preoperazione e settimana 1, settimana 2, settimana 4, settimana 12 dopo l'operazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Investigatori

  • Investigatore principale: Jing Liu, Ph.D., The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 febbraio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LCKY2016-58

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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