- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT03085706
Autológ perifériás vér mononukleáris sejtek transzplantációja amiotrófiás laterális szklerózis miatt
Autológ perifériás vér mononukleáris sejtek transzplantációja a szubarachnoidális térben amiotrófiás laterális szklerózis miatt: 14 beteg biztonsági elemzése
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) egy gyorsan fejlődő, halálos kimenetelű neurodegeneratív betegség, amely a kérgi, bulbaris és spinális motoros neuronok degenerációjából ered. A betegség menthetetlenül halálos kimenetelű, általában a légzési funkció elégtelensége miatt, átlagosan 3 éves időtartammal.
A közelmúltban végzett klinikai vizsgálatok különböző típusú őssejtekkel, beleértve a mezenchimális stromasejteket, az idegi őssejteket és a perifériás vér mononukleáris sejtjeit (PBMC), ígéretes stratégiákat képviselnek az ALS őssejt-alapú kezelésében. Kimutatták, hogy a csontvelő-transzplantációt követően a gyulladás és a neuronhalál csökkent ALS-ben szenvedő betegeknél. Ezen túlmenően, az immunválasz előfordulását csökkentette a csontvelősejtek autológ transzplantációja ALS-betegeknél. A PBMC-k multipotens őssejtek, amelyek nagyon vonzóak az ALS sejtterápiás megközelítéséhez, plaszticitásuk és képességük miatt, hogy a gazdaszövetet növekedési faktorokkal látják el, vagy modulálják a gazdaszervezet immunrendszerét. A PBMC-ket klinikailag alkalmazták, és kevés mellékhatást tulajdonítottak beadásuknak. A korai klinikai vizsgálatok azt mutatták, hogy az autológ PBMC-k dura transzplantációja megvalósítható ALS-betegeknél; azonban az egyik vizsgálat három betegre korlátozódott, a másikba pedig nyolc beteget vontak be. Még mindig sok kérdés merül fel a PBMC-k intratekális transzplantációjával kapcsolatban ALS-ben. Ezért retrospektív vizsgálatot végeztek az eljárás biztonságosságának és hatékonyságának további értékelésére, valamint a sejtterápiás megközelítés hatásának tesztelésére ALS-betegeknél.
Statisztikai elemzés Az átlag ± SD-ben kifejezett adatokat az SPSS 17.0 for Windows (SPSS Inc., Chicago, IL, USA) segítségével elemeztük. A statisztikai elemzéseket páros mintás t-próbával végeztük. A P < 0,05 értéket tekintettük statisztikailag szignifikánsnak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Kína, 116011
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- minden alanynak 0,5-2 évig igazolható ALS-diagnózisa volt a World Federation of Neurology Revised Criteria-ja alapján végzett diagnózis alapján. A diagnózis fokozata klinikailag határozott ALS vagy klinikailag valószínű ALS volt;
- Az ALS enyhe-közepes volt az ALS Functional Rating Scale-Revised alapján. Az elektrofiziológiai jellemzők az összetett izom akciós potenciál (CMAP) amplitúdóját mutatták a mozgatóideg normál vagy enyhén hanyatló;
- szérum kreatin-kináz normál vagy enyhe felső volt, kevesebb, mint 500 U/L.
Kizárási kritériumok:
- bármely más vizsgálati szer használata a kezelést megelőző 30 napon belül;
- súlyos szív-, tüdő-, máj- és/vagy hematikus betegség;
- humán immundeficiencia vírus pozitivitás vagy a humán immunhiány vírus fertőzésnek megfelelő jelek és tünetek;
- terhes vagy szoptató nők;
- rák anamnézisében, 5 évnél rövidebb, betegségmentes állapot dokumentálásával;
- anafilaxiás reakció vagy túlérzékenység a granulocita kolónia-stimuláló faktorral (G-CSF) szemben;
- alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés az elmúlt 1 évben;
- nem érti vagy nem engedelmeskedik a kezelési szabályoknak;
- véradó az elmúlt 30 napban.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: PBMC autotranszplantáció
Tizennégy amyotrophiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő beteg perifériás vér mononukleáris sejt (PBMC) autotranszplantációban részesül.
|
Tizennégy amyotrophiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő beteg perifériás vér mononukleáris sejt (PBMC) autotranszplantációban részesül.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az autológ perifériás vér mononukleáris sejt mobilizációjának mellékhatásai
Időkeret: 1 héttel a műtét után
|
Az autológ perifériás vér mononukleáris sejttranszplantációjának biztonságosságának felmérése
|
1 héttel a műtét után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Funkcionális függetlenség mérése (FIM)
Időkeret: a műtét előtti és a műtét utáni 1. hét, 2. hét, 4. hét, 12. hét változásai
|
Felmérni a mindennapi életvitel öngondoskodási képességét
|
a műtét előtti és a műtét utáni 1. hét, 2. hét, 4. hét, 12. hét változásai
|
|
Berg mérleg skála
Időkeret: a műtét előtti és a műtét utáni 1. hét, 2. hét, 4. hét, 12. hét változásai
|
A törzs egyensúlyi képességének és a végtagmozgás funkciójának felmérése
|
a műtét előtti és a műtét utáni 1. hét, 2. hét, 4. hét, 12. hét változásai
|
|
Dysarthria értékelési skála
Időkeret: a műtét előtti és a műtét utáni 1. hét, 2. hét, 4. hét, 12. hét változásai
|
A bulbaris paralízis progressziójának felmérése
|
a műtét előtti és a műtét utáni 1. hét, 2. hét, 4. hét, 12. hét változásai
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jing Liu, Ph.D., The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LCKY2016-58
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .