Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Transplantatie van autologe perifere mononucleaire bloedcellen voor amyotrofische laterale sclerose

7 februari 2018 bijgewerkt door: Liu Jing, The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Transplantatie van autologe perifere mononucleaire bloedcellen in de subarachnoïdale ruimte voor amyotrofische laterale sclerose: een veiligheidsanalyse van 14 patiënten

Om de veiligheid te beoordelen van transplantatie van mononucleaire cellen uit perifeer bloed in de subarachnoïdale ruimte voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een zich snel ontwikkelende, fatale neurodegeneratieve ziekte die het gevolg is van de degeneratie van corticale, bulbaire en spinale motorneuronen. De ziekte evolueert onverbiddelijk tot de dood, meestal door falen van de ademhalingsfunctie, met een mediane duur van 3 jaar.

Recente klinische onderzoeken waarbij gebruik wordt gemaakt van verschillende soorten stamcellen, waaronder mesenchymale stromale cellen, neurale stamcellen en perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC's), vertegenwoordigen veelbelovende strategieën voor op stamcellen gebaseerde behandeling van ALS. Het is aangetoond dat de ontsteking en neuronale dood werden verminderd bij ALS-patiënten na beenmergtransplantatie. Bovendien werd de incidentie van immuunrespons verminderd door autologe transplantatie van beenmergcellen bij ALS-patiënten. PBMC's zijn multi-potente stamcellen die erg aantrekkelijk zijn voor een celtherapiebenadering bij ALS vanwege hun plasticiteit en hun vermogen om het gastheerweefsel van groeifactoren te voorzien of het immuunsysteem van de gastheer te moduleren. PBMC's werden klinisch gebruikt en er werden weinig nadelige effecten toegeschreven aan hun toediening. Vroege klinische onderzoeken gaven aan dat de transplantatie van autologe PBMC's in de dura haalbaar is bij ALS-patiënten; één studie was echter beperkt tot drie patiënten en de andere rekruteerde acht patiënten. Er zijn nog veel vragen over de intrathecale transplantatie van PBMC's voor ALS. Daarom werd een retrospectieve studie uitgevoerd om de veiligheid en doeltreffendheid van de procedure verder te beoordelen en om de impact van een celtherapiebenadering bij ALS-patiënten te testen.

Statistische analyse Gegevens, uitgedrukt als het gemiddelde ± SD, werden geanalyseerd met behulp van SPSS versie 17.0 voor Windows (SPSS Inc., Chicago, IL, VS). Statistische analyses werden uitgevoerd door paired sample t-test. Een waarde van P < 0,05 werd als statistisch significant beschouwd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, China, 116011
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

31 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • alle proefpersonen hadden een verifieerbare diagnose van ALS gedurende 0,5 tot 2 jaar op basis van een diagnose volgens de herziene criteria van de World Federation of Neurology. De graden van diagnose waren klinisch definitieve ALS of klinisch waarschijnlijke ALS;
  • ALS was mild tot matig op basis van de ALS Functional Rating Scale-Revised. Elektrofysiologische kenmerken toonden samengestelde spieractiepotentiaal (CMAP) amplitude van motorische zenuw normaal of licht afnemend;
  • serumcreatinekinase was normaal of licht hoger, minder dan 500 U/L.

Uitsluitingscriteria:

  • gebruik van een ander onderzoeksmiddel binnen 30 dagen vóór de behandeling;
  • ernstige hart-, long-, lever- en/of bloedziekte;
  • positiviteit van het humaan immunodeficiëntievirus of tekenen en symptomen die overeenkomen met een infectie met het humaan immunodeficiëntievirus;
  • zwangere of zogende vrouwen;
  • geschiedenis van kanker met minder dan 5 jaar documentatie van een ziektevrije toestand;
  • voorgeschiedenis van anafylactische reactie of overgevoeligheid voor granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF);
  • alcohol- of drugsmisbruik in de afgelopen 1 jaar;
  • kan de behandelingsregels niet begrijpen of gehoorzamen;
  • bloeddonor in de afgelopen 30 dagen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PBMC autotransplantatie
Veertien patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) ondergaan autotransplantatie van perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC).
Biologisch: PBMC autotransplantatie
Veertien patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) ondergaan autotransplantatie van perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
bijwerkingen van autologe mobilisatie van mononucleaire bloedcellen uit perifeer bloed
Tijdsspanne: 1 week na operatie
Om de veiligheid van autologe mononucleaire celtransplantatie uit perifeer bloed te beoordelen
1 week na operatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Functionele onafhankelijkheidsmeting (FIM)
Tijdsspanne: veranderingen van voor de operatie en week 1, week 2, week 4, week 12 na de operatie
Het zelfzorgvermogen van het dagelijks leven beoordelen
veranderingen van voor de operatie en week 1, week 2, week 4, week 12 na de operatie
Berg weegschaal
Tijdsspanne: veranderingen van voor de operatie en week 1, week 2, week 4, week 12 na de operatie
Om het evenwichtsvermogen van de romp en de bewegingsfunctie van de ledematen te beoordelen
veranderingen van voor de operatie en week 1, week 2, week 4, week 12 na de operatie
Dysartrie beoordelingsschaal
Tijdsspanne: veranderingen van voor de operatie en week 1, week 2, week 4, week 12 na de operatie
Om de progressie van bulbaire verlamming te beoordelen
veranderingen van voor de operatie en week 1, week 2, week 4, week 12 na de operatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jing Liu, Ph.D., The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LCKY2016-58

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PBMC autotransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren