Multicentrická observační studie k vyhodnocení dětské roztroušené sklerózy v Brazílii (EMOCEMP)

Pediatrická roztroušená skleróza (RS) je chronické zánětlivé onemocnění definované mnohočetnými epizodami demyelinizace centrálního nervového systému (CNS) oddělenými časem a prostorem, jak je specifikováno u dospělých, které nevysvětluje akutní diseminovaná encefalomyelitida (ADEM). Několik studií ukázalo, že alespoň 5 % pacientů s RS je v dětské populaci, ale v Brazílii nebyla provedena žádná prospektivní studie. Existují zvláštní charakteristiky dětské RS, které se liší od dospělé populace a byly předmětem zájmu v posledních letech. Stále však nemáme dostatek důkazů, zejména pokud jde o léčbu této věkové skupiny.

Jedná se o observační neintervenční multicentrickou studii u dětských pacientů s RS, ve které budou zúčastněné subjekty charakterizovány svými klinickými, MRI a imunologickými rysy. V této observační studii vybereme 8 center pro RS v Brazílii, abychom přijali alespoň 100 pediatrických pacientů, kteří jsou v současné době sledováni v každém centru s idiopatickými zánětlivými poruchami CNS po dobu 2 let studie. Budeme shromažďovat retrospektivní a prospektivní klinická a MRI data, abychom určili podíl pacientů, kteří splňují kritéria International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) pro RS,7 zejména u pacientů mladších 10 let, kde se použití kritérií McDonald 2010 běžně nedoporučuje. . Po zařazení do studie budou subjekty sledovány po dobu nejméně 2 let.

Všem subjektům zařazeným do této studie bude odebráno sérum k testování autoprotilátek včetně anti-AQP4 a anti-MOG pomocí testů na bázi buněk s transfekovanými buňkami.8 Samostatně budou analyzováni dětští pacienti s pozitivním testováním na tyto autoprotilátky.

Průzkumná dílčí studie MRI U 10 pacientů přijatých do nemocnice São Lucas PUCRS provedeme průzkumnou dílčí studii s pokročilou MRI pomocí protokolu q-space difusion na 3-Tesla MRI (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, USA) a 8kanálovou hlavovou cívkou pro vizualizaci remyelinizačních lézí mozkové RS. Data normalizované leptokurtické difúze (NLD) budou získána pomocí difuzně váženého echoplanárního zobrazování. Všechna vyšetření magnetickou rezonancí z této průzkumné studie budou provedena v Brain Institute of Rio Grande do Sul (BraIns). Do této průzkumné dílčí studie budou zahrnuti pouze pacienti s předchozími demyelinizačními lézemi mozku.