Wieloośrodkowe Obserwacyjne Studium oceniające Pediatryczne Stwardnienie Rozsiane w Brazylii (EMOCEMP)

Dziecięce stwardnienie rozsiane (SM) jest przewlekłą chorobą zapalną definiowaną przez liczne epizody demielinizacji ośrodkowego układu nerwowego (OUN) oddzielone czasowo i przestrzennie, jak u dorosłych, których nie można wytłumaczyć ostrym rozsianym zapaleniem mózgu i rdzenia (ADEM). W kilku badaniach wykazano, że co najmniej 5% pacjentów ze stwardnieniem rozsianym należy do populacji pediatrycznej, ale w Brazylii nie przeprowadzono żadnego badania prospektywnego. Istnieją szczególne cechy pediatrycznego stwardnienia rozsianego, które różnią się od populacji dorosłych i były przedmiotem zainteresowania w ostatnich latach. Wciąż jednak brakuje nam danych o dużej dowodowości, szczególnie dotyczących leczenia tej grupy wiekowej.

Jest to obserwacyjne, nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie z udziałem pacjentów pediatrycznych ze stwardnieniem rozsianym, w którym uczestnicy zostaną scharakteryzowani na podstawie cech klinicznych, rezonansu magnetycznego i cech immunologicznych. W tym badaniu obserwacyjnym wybierzemy 8 ośrodków stwardnienia rozsianego w Brazylii, aby zrekrutować co najmniej 100 pacjentów pediatrycznych obecnie obserwowanych w każdym ośrodku z idiopatycznymi zapalnymi zaburzeniami OUN w ciągu 2-letniego okresu badania. Zbierzemy retrospektywne i prospektywne dane kliniczne i MRI w celu określenia odsetka pacjentów, którzy spełniają kryteria Międzynarodowej Pediatrycznej Grupy Stwardnienia Rozsianego (IPMSSG) dla stwardnienia rozsianego,7 zwłaszcza u tych poniżej 10 lat, u których stosowanie kryteriów McDonalda 2010 nie jest rutynowo zalecane . Po włączeniu do badania uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 2 lata.

Od wszystkich pacjentów włączonych do tego badania zostanie pobrana surowica w celu przetestowania autoprzeciwciał, w tym anty-AQP4 i anty-MOG, przy użyciu testów komórkowych z transfekowanymi komórkami.8 Pacjenci pediatryczni z pozytywnym wynikiem testu na obecność tych autoprzeciwciał będą analizowani oddzielnie.

Eksploracyjne badanie MRI U 10 pacjentów rekrutowanych w szpitalu São Lucas PUCRS przeprowadzimy eksploracyjne badanie dodatkowe z zaawansowanym MRI przy użyciu protokołu dyfuzji w przestrzeni q na MRI 3-Tesla (GE Signa HDx 3.0T, General Electric, Milwaukee, WI, USA) i 8-kanałowa cewka do głowy do wizualizacji remielinizacji zmian SM w mózgu. Dane znormalizowanej dyfuzji leptokurtycznej (NLD) zostaną pozyskane przy użyciu obrazowania echoplanarnego ważonego dyfuzją. Wszystkie skany MRI z tego eksploracyjnego badania zostaną wykonane w Brain Institute of Rio Grande do Sul (BraIns). Tylko pacjenci z wcześniejszymi zmianami demielinizacyjnymi mózgu zostaną włączeni do tego eksploracyjnego badania cząstkowego.